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AAVRH10载体矫正MPS IIIA小鼠中的疾病病理，并达到大型动物大脑中的SGSH广泛分布

MichaëlHocquiller，金米马斯利，Meghan L. Douglass，Sarah J. Tamang，Daniel Neumann，Barbara M. King，Helen Beard，Paul J. Trim，Leanne K. Winner，Adeline A. Lau，Marten F. Snel，CathyGomila，JérômeAusseil，Xin Mei，Laura Giersch，Mark Plavsic和Ralph Laufer。
Mol Ther Methods Clin Dev。17：174-187（2020）

CNS疾病的基于腺相关病毒的基因治疗亚搏全站app下载

MichaëlHocquiller，Laura Giersch，Mickael Audrain，Samantha Parker和Nathalie Cartier。
嗡嗡声基因。27：478-496（2016）

一种改进的粘性多种蛋白酶病IIIa小鼠模型神经校正的腺相关病毒载体。

灰色A，O'Leary C，Liao A，AgúndezL，Youshani A，Gleitz H，Parker H，Taylor J，Danos 0，Hocquiller M，Palomar N，Linden M，Henckaerts E，Holley R和Bigger B.
嗡嗡声基因。30：1052-1066（2019）。
https://doi.org/10.1089/hum.2018.189

一种评价AAVRH10基因综合征的基于临床研究。亚搏全站app下载

赢家L，胡子H，Hassiotis S，Lau A.，运气A，Hopwood J，Hemsley K.m.
嗡嗡声基因。27,363-375（2016）
https://doi.org/10.1089/hum.2015.170

脑内施用腺相关病毒载体血清型RH.10携带人类SGSH和SUMF1 CDNA在含有粘性多种症IIIA型疾病的儿童中：I / II型试验的结果。

Tardieu M, Zérah M, Husson H, de Bournonville S, Deiva K, Adamsbaum C, Vincent F, Hocquemiller M, Broissand C, Furlan F, Ballabio A, Fraldi A, Crystal R, Baugnon T, Roujeau T, Heard J.M, Danos O.
嗡嗡声基因。25：506-516（2014）。
https://doi.org/10.1089/hum.2013.238

AAVRH10载体矫正MPS IIIA小鼠中的疾病病理，并达到大型动物大脑中的SGSH广泛分布

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莱氨烯正在为具有CNS疾病的儿童开发疗法。

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