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AAVrh10载体纠正MPS IIIA小鼠的疾病病理，实现SGSH在大动物脑的广泛分布

Michaël Hocquemiller, Kim M. Hemsley, Meghan L. douglas, Sarah J. Tamang, Daniel Neumann, Barbara M. King, Helen Beard, Paul J. Trim, Leanne K. Winner, Adeline A. Lau, Marten F. Snel, Cathy Gomila, Jérôme Ausseil, Xin Mei, Laura Giersch, Mark Plavsic和Ralph Laufer。
Mol Ther Methods Clin Dev. 17:174-187 (2020)

腺相关病毒基因治疗中枢神经系统疾病亚搏全站app下载

Michaël Hocquemiller, Laura Giersch, Mickael Audrain, Samantha Parker, Nathalie Cartier。
Hum Gene Ther. 27:478-496 (2016)

改良腺相关病毒载体对IIIA型粘多糖病小鼠模型的神经矫正作用。

Gray A, O’leary C, Liao A, Agúndez L, Youshani A, Gleitz H, Parker H, Taylor J, Danos 0, Hocquemiller M, Palomar N, Linden M, Henckaerts E, Holley R, Bigger B。
Hum Gene Ther. 30: 1052-1066(2019)。
https://doi.org/10.1089/hum.2018.189

评估aavrh10基因治疗Sanfilippo综合征的临床前研究。亚搏全站app下载

获奖者L, Beard H, Hassiotis S, Lau A, Luck A, Hopwood J, Hemsley K.M.
《河南大学学报(自然科学版)》2016
https://doi.org/10.1089/hum.2015.170

脑内给药腺相关病毒载体rh.10血清型在IIIA型粘多糖病儿童中携带人类SGSH和SUMF1 cdna: I/II期试验的结果

Tardieu M, Zérah M, Husson H, de Bournonville S, Deiva K, Adamsbaum C, Vincent F, Hocquemiller M, Broissand C, Furlan F, Ballabio A, Fraldi A, Crystal R, Baugnon T, Roujeau T, Heard J.M, Danos O。
Hum Gene Ther. 25:506-516(2014)。
https://doi.org/10.1089/hum.2013.238

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