腺相关病毒载体血清型rh.10的脑内给药携带人SGSH和SUMF1的cDNA小儿粘多糖病IIIA型疾病：一个I / II期试验结果。
Tardieu M, Zérah M, Husson H, de Bournonville S, Deiva K, Adamsbaum C, Vincent F, Hocquemiller M, Broissand C, Furlan F, Ballabio A, Fraldi A, Crystal R, Baugnon T, Roujeau T, Heard J.M, Danos O.
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https://doi.org/10.1089/hum.2013.238
