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AAVrh10矢量设置更正病病理MPS IIIA小鼠和大型动物脑SGSH的实现广泛分布

迈克尔Hocquemiller,金M.昂斯莱,梅根L.道格拉斯,萨拉J.塔芒,丹尼尔·诺依曼,巴巴拉M.国王,海伦·比尔德,保罗J.修剪,李亚男K.得主,艾德琳A.刘,貂F. SNEL,凯蒂戈米拉,杰罗姆Ausseil,新梅,劳拉·吉尔施,马克·普拉夫希奇和拉尔夫·劳费尔。
摩尔疗法临床方法开发。17:174-187(2020)

腺相关病毒为基础的基因治疗中枢神经系统疾病亚搏全站app下载

迈克尔Hocquemiller,劳拉·吉尔施,迈克尔AUDRAIN,萨曼莎·帕克和纳塔莉卡地亚。
坎基因疗法。27:478-496(2016)

一种改进的腺相关病毒载体的黏多糖贮积症IIIA模型小鼠的神经矫正。

灰A,奥利C,廖阿,AgúndezL,Youshani A,格雷兹H,帕克H,泰勒Ĵ,达诺斯0,Hocquemiller男,帕洛马尔N,菩提树男,亨克茨E,华立R,和更大的B.
坎基因疗法。30:一〇五二年至1066年(2019)。
https://doi.org/10.1089/hum.2018.189

临床前研究评估基于AAVrh10基因治疗Sanfilippo综合征。亚搏全站app下载

赢家L,胡须H,Hassiotis S,刘A.,运气A,霍普伍德Ĵ,昂斯莱K.M。
坎基因疗法。27,363-375(2016)
https://doi.org/10.1089/hum.2015.170

腺相关病毒载体血清型rh.10的脑内给药携带人SGSH和SUMF1的cDNA小儿粘多糖病IIIA型疾病:一个I / II期试验结果。

Tardieu M, Zérah M, Husson H, de Bournonville S, Deiva K, Adamsbaum C, Vincent F, Hocquemiller M, Broissand C, Furlan F, Ballabio A, Fraldi A, Crystal R, Baugnon T, Roujeau T, Heard J.M, Danos O.
坎基因疗法。25:506-516(2014)。
https://doi.org/10.1089/hum.2013.238

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