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AAVrh10载体可以纠正MPS IIIA小鼠的疾病病理，并实现SGSH在大型动物大脑中的广泛分布

Michaël Hocquemiller, Kim M. Hemsley, Meghan L. Douglass, Sarah J. Tamang, Daniel Neumann, Barbara M. King, Helen Beard, Paul J. Trim, Leanne K. Winner, Adeline A. Lau, Marten F. Snel, Cathy Gomila, Jérôme Ausseil, Xin Mei, Laura Giersch, Mark Plavsic，和Ralph Laufer。
临床发展17:174-187 (2020)

腺相关病毒基因治疗中枢神经系统疾病亚搏全站app下载

Michaël Hocquemiller, Laura Giersch, Mickael Audrain, Samantha Parker和Nathalie Cartier。
Hum Gene Ther. 27:478-496 (2016)

一种改进的腺相关病毒载体用于IIIA型粘多糖病小鼠模型的神经校正。

Gray A, O’leary C, Liao A, Agúndez L, Youshani A, Gleitz H, Parker H, Taylor J, Danos 0, Hocquemiller M, Palomar N, Linden M, Henckaerts E, Holley R, and Bigger B。
胡姆Gene Ther. 30: 1052-1066(2019)。
https://doi.org/10.1089/hum.2018.189

基于aavrh10的基因治疗Sanfilippo综合征的临床前研究亚搏全站app下载

获奖者L, Beard H, Hassiotis S, Lau A, Luck A, Hopwood J, Hemsley K.M.
Hum Gene Ther. 27,363 - 375 (2016)
https://doi.org/10.1089/hum.2015.170

腺相关病毒载体血清型rh.10的脑内用药携带人SGSH和SUMF1 cdna的IIIA型粘多糖病儿童:I/II期试验结果

Tardieu M, Zérah M, Husson H, de Bournonville S, Deiva K, Adamsbaum C, Vincent F, Hocquemiller M, Broissand C, Furlan F, Ballabio A, Fraldi A, Crystal R, Baugnon T, Roujeau T, Heard J.M, Danos O。
Hum Gene Ther. 25:506-516(2014)。
https://doi.org/10.1089/hum.2013.238

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Lysogene公司正在开发治疗儿童中枢神经系统疾病的方法。

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