脑内施用腺相关病毒载体血清型RH.10携带人类SGSH和SUMF1 CDNA在含有粘性多种症IIIA型疾病的儿童中:I / II型试验的结果。
Tardieu M, Zérah M, Husson H, de Bournonville S, Deiva K, Adamsbaum C, Vincent F, Hocquemiller M, Broissand C, Furlan F, Ballabio A, Fraldi A, Crystal R, Baugnon T, Roujeau T, Heard J.M, Danos O.
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https://doi.org/10.1089/hum.2013.238