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MPS IIIA

Lysogene’s most advanced product is rAAV vector serotype rh.10 carrying the human N-sulfoglucosamine sulfohydrolase (hSGSH) for the treatment of the mucopolysaccharidosis type IIIA (MPS IIIA) or Sanfilippo syndrome type A. Lysogene’s gene therapy is delivered directly to the CNS in one neurosurgical procedure. It is hoped that the delivery of the missing SGSH gene provides a permanent source of functional enzyme in the brain that reverses phenotypic abnormalities of CNS neural cells.

最近完成的I / II期研究四个MPS IIIA儿童(3例约6岁,在治疗时一名患者近3)表明,基因治疗和神经外科手术是安全和耐受性良好,并探索功效型材亚搏全站app下载令人鼓舞(塔迪厄等。2014)。

Lysogene目前正在招募其全球阶段II / III LYS-SAF302,对于MPS IIIA的治疗的第二代基因治疗的临床试验亚搏全站app下载

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Lysogene的GM1方案包括基于AAV治疗神经节苷脂GM1的发展。亚博登录首页

在2015年2月,Lysogene订立战略合作马萨诸塞州大学医学院(UMMS)奥本大学(AU)。通过合作,Lysogene,UMMS和非盟将开发利用AAV基因治疗技术IND-支持临床前研究中GM1神经节苷脂。亚搏全站app下载此次合作将结合Lysogene优秀的转化和临床专业知识,基因治疗中枢神经系统疾病与UMMS及AU的独特专长的临床前和基础设施的设计和测试创新的基于AAV的基因治疗方法来治疗GM1神经节苷脂亚搏全站app下载。

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