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科学家

概念

亚搏全站app下载基因治疗是用于治疗人类疾病和可通过基因替换疗法基于引入缺陷的基因的功能性拷贝被校正尤其单基因疾病的大范围的有前途的方法。

G烯治疗神经性溶酶体贮积症

Lysogene的发展战略主要论点集中在与神经系统受累的疾病。我们的第一个方案是神经性溶酶体贮积症(LSD),这是特别好的候选基因治疗神经细胞的一小部分的遗传校正应足以靶向中枢神经系统(CNS)如分泌的溶酶体的大区域亚搏全站app下载酶可以扩散并通过相邻的和远端的细胞被捕获。此外,不要求产生的酶水平的紧密调节,因为低的水平的酶活性(约10%)预期为足以产生治疗效果。许多酸性水解酶的超生理而且水平没有不利影响。

AAV载体

Lysogene正在开发已经证明了它们在遗传物质安全地递送到CNS有效性腺相关病毒(AAV)载体。这些载体已经从非致病性和复制缺陷型病毒的发展。他们已在临床试验自1990年代中期治疗数以百计的受试者目前没有已知的相关的严重不良事件被使用。AAV基亚搏全站app下载因治疗载体正在成为与在CNS中使用高电势的基因转移载体,因为它们转导后有丝分裂细胞介导的持续,在慢性进行性疾病需要长期基因表达。

CNS管理

管理Lysogene的亚搏全站app下载基因治疗途径是直接递送载体,以中枢神经系统。这可能是最有效的方法,以LSD的请客神经性病变之一。中枢神经系统的结构提供的优点为在载体直接递送可沿向远端位点和分泌的酶的神经元连接被输送可以被运输和顺行逆行交叉正确细胞从注射部位远侧。这种交付方式已被证明是在LSD的一些临床试验(贝敦氏病,卡纳万病,MPS IIIA和MPS IIIB),帕金森和阿尔茨海默病的安全。此外,在该小和免疫特权部位直接注射可以潜在地克服的限制链接到全身注射这将需要非常高的剂量以靶向CNS,并且可以通过抗AAV抗体中和或可以触发CD8 + T细胞应答的活化。

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