我们的技术

Lysogene公司正在开发治疗儿童中枢神经系统疾病的方法。我们的基亚搏全站app下载因治疗技术通过使细胞独立产生重要蛋白质来恢复代谢功能。

一流的技术平台

Direct-to-CNS交付技术

Lysogene使用一种重组腺相关病毒(AAV),它专门针对神经细胞,并直接注入大脑或脑脊液(CSF)。

单程序

我们的基亚搏全站app下载因治疗程序是安全和完善的。管理发生在单一医疗过程中。注射部位是针对每种疾病的。

治疗应用范围

该技术平台也适用于其他中枢神经系统疾病。我们的目标是将我们的治疗能力扩展到下一代基因治疗技术。亚搏全站app下载

最高效的直接到cns传输技术

Lysogene使用一种重组腺相关病毒(AAV),它专门针对神经细胞,并直接注入大脑或脑脊液(CSF)。这种直接到cns的方法有几个优点。这种疗法不需要穿过血脑屏障,因此更多的药物会到达预期的作用部位。因此可以使用相对低的剂量,帮助减少局部和全身的副作用。最后,由于该疗法直接进入中枢神经系统,即使是对AAV衣壳已有免疫力的患者,也可以从该疗法中获益。

对于神经病变性脑脊髓灰质炎变性,仅用基因疗法矫正一小部分神经细胞就足以减少中枢神经系统更大区域的细胞储存。亚搏全站app下载这是因为一些溶酶体酶可以从产生它们的细胞中分泌出来,并被其他邻近的细胞吸收和使用。

单程序

Lysogene的基因亚搏全站app下载治疗程序是安全和完善的。管理发生在单一医疗过程中。注射部位是针对我们所针对的每种疾病的。

对于MPS IIIA,一种主要影响大脑的疾病,我们的候选治疗方案ri - saf302通过直接脑内灌注给予。对于同时亚博登录首页影响大脑和脊髓的GM1神经节sidosis,我们的候选治疗方案ri - gm101是通过脑池内注入脑脊液进行治疗的。

治疗应用范围

该技术平台也适用于其他中枢神经系统疾病。Lysogene的目标是将我们的治疗能力扩展到下一代基因治疗技术,以帮助和治愈那些罕见疾病的患者。亚搏全站app下载

Lysogene COVID-19更新

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