我们的技术

溶基因正在开发治疗儿童中枢神经系统(CNS)疾病的疗法。我们的基亚搏全站app下载因治疗技术通过使细胞独立地产生重要的蛋白质来恢复代谢功能。

最佳技术平台

直接到CNS交付技术

赖戈奈使用特异性靶向神经细胞的重组腺相关病毒(AAV),并直接施用于脑或脑脊髓液(CSF)。

单程序

我们的基亚搏全站app下载因治疗程序是安全可靠的。给药发生在一个单一的医疗程序。注射部位是针对每种疾病的。

治疗应用范围

该技术平台适用于其他中枢神经系统疾病。我们的目标是将我们的治疗能力扩展到下一代基因治疗技术。亚搏全站app下载

最有效的直接到中枢神经系统的交付技术

赖戈奈使用特异性靶向神经细胞的重组腺相关病毒(AAV),并直接施用于脑或脑脊髓液(CSF)。这种直接到CNS方法有几个优点。治疗不必穿过血脑屏障,因此,由于这种药物的更多药物达到预定的行动部位。因此可以使用相对较低的剂量,有助于减少局部和系统的副作用。最后,由于治疗直接向CNS递送,甚至患有对AAV衣壳的预先存在的患者,不能通过系统施用的AAV治疗,可以受益于治疗方法。

在神经性lsd的病例中,仅使用基因疗法纠正一小部分神经细胞可能就足以减少中枢神经系统更大区域的细胞存储。亚搏全站app下载这是因为一些溶酶体酶可以从产生它们的细胞中分泌出来,并被邻近的细胞吸收和使用。

单程序

赖戈氏的基因治疗程序是亚搏全站app下载安全且完善的。给药发生在一个单一的医疗程序。注射位置特异于我们靶向的每种疾病。

对于MPS IIIA,通过直接脑内输注给药,主要影响大脑的疾病,我们的治疗候选Lys-Saf302施用。对于GM亚博登录首页1神经性疾病,影响大脑和脊髓,通过缩脉内注射到脑脊液中,我们的治疗候选Lys-Gm101施用。

治疗应用范围

该技术平台适用于其他中枢神经系统疾病。Lysogene的目标是将我们的治疗能力扩展到下一代基因治疗技术,以帮助和治愈受稀有疾病影响的人。亚搏全站app下载

Lysogene COVID-19更新

取得联系

如果你需要更多的帮助,请随时联系我们。

    回到顶部