我们的技术

溶基因正在开发治疗儿童中枢神经系统(CNS)疾病的疗法。我们的基亚搏全站app下载因治疗技术通过使细胞独立地产生重要的蛋白质来恢复代谢功能。

一流的技术平台

Direct-to-CNS交付技术

溶酶基因使用一种重组腺相关病毒(AAV),专门针对神经细胞,并直接注入大脑或脑脊液(CSF)。

单程序

我们的基亚搏全站app下载因治疗程序是安全可靠的。给药发生在一个单一的医疗程序。注射部位是针对每种疾病的。

治疗应用范围

该技术平台适用于其他中枢神经系统疾病。我们的目标是将我们的治疗能力扩展到下一代基因治疗技术。亚搏全站app下载

最有效的直接到中枢神经系统的交付技术

溶酶基因使用一种重组腺相关病毒(AAV),专门针对神经细胞,并直接注入大脑或脑脊液(CSF)。这种直接到中枢神经系统的方法有几个优点。这种疗法不需要穿过血脑屏障,因此更多的药物到达预期的作用部位。因此,可以使用相对较低的剂量,帮助减少局部和全身的副作用。最后,由于这种疗法是直接传送到中枢神经系统的,即使对AAV衣壳已有免疫的患者,不能通过系统使用AAV进行治疗,也可以从治疗中获益。

在神经性lsd的病例中,仅使用基因疗法纠正一小部分神经细胞可能就足以减少中枢神经系统更大区域的细胞存储。亚搏全站app下载这是因为一些溶酶体酶可以从产生它们的细胞中分泌出来,并被邻近的细胞吸收和使用。

单程序

溶酶基因的基因治疗程序亚搏全站app下载是安全的和完善的。给药发生在一个单一的医疗程序。注射部位是针对我们针对的每一种疾病的。

对于MPS IIIA,一种主要影响大脑的疾病,我们的治疗候选LYS-SAF302通过直接脑内输注给予。对于影响亚博登录首页大脑和脊髓的GM1神经节苷脂病,我们的治疗候选LYS-GM101通过脑池内注射入脑脊液。

治疗应用范围

该技术平台适用于其他中枢神经系统疾病。我们的目标是将我们的治疗能力扩展到下一代基因治疗技术,以帮助和治愈罕见疾病的患者。亚搏全站app下载

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