我们的技术

Lysogene正在为患有中枢神经系统(CNS)疾病的儿童开发治疗方法。我们的基因治疗技术通过使细胞独立产生重要蛋白质来恢复代谢功能。亚搏全站app下载

一流的技术平台

直接向中枢神经系统传递技术

溶酶原使用一种重组腺相关病毒(AAV),该病毒专门针对神经细胞,并直接注入大脑或脑脊液(CSF)。

单一程序

我们的基亚搏全站app下载因治疗程序是安全和完善的。在一次医疗过程中进行给药。注射部位针对每种疾病。

治疗应用范围

该技术平台适用于其他中枢神经系统疾病。我们的目标是将我们的治疗能力扩展到下一代基因治疗技术。亚搏全站app下载

最高效的CNS直接输送技术

溶酶原使用一种重组腺相关病毒(AAV),该病毒专门针对神经细胞,并直接注入大脑或脑脊液(CSF)。这种直接到CNS的方法有几个优点。该疗法不必穿过血脑屏障,因此更多的药物会到达预期的作用部位。因此,可以使用相对较低的剂量,帮助减少局部和全身副作用。最后,由于治疗直接传递到中枢神经系统,因此即使对AAV衣壳具有预先存在的免疫力的患者,如果不能通过系统给药的AAV进行治疗,也可以从治疗中获益。

在神经病变性LSD的情况下,使用基因治疗仅纠正一小部分神经细胞可能足以减少CNS更大区域的细胞储存。这是因为一些溶酶体酶可以从产生它们的细胞中分泌出来,并被其他邻近细胞吸收和使亚搏全站app下载用。

单一程序

Lysogene的基因亚搏全站app下载治疗程序是安全和完善的。在一次医疗过程中进行给药。注射部位针对我们针对的每种疾病。

对于MPS IIIA,一种主要影响大脑的疾病,我们的候选治疗药物LYS-SAF302通过直接脑内输注给药。对于影响大脑和脊髓的GM1神经节苷脂病,我们的候选治疗药物LYS-GM101通过脑池内注射到脑脊液中进行给药。亚博登录首页

治疗应用范围

该技术平台适用于其他中枢神经系统疾病。Lysogene的目标是将我们的治疗能力扩展到下一代基因治疗技术,以帮助和治愈受罕见疾病影响的患者。亚搏全站app下载

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