GM1自然历史研究

亚博登录首页GM1甘草化是一种罕见的疾病,对疾病进展和有意义的结果措施有限了解。此外,父母报告说,基于诊所的评估并不总是适合充分捕获影响患者及其家庭的疾病特征和其他度量。为了解决这一小型,异质人群的方法论挑战,我们的自然历史视频研究将收集特定于患者的家庭视频数据和与护理人员的定性访谈。

在这个两年的研究中,GM1儿童的父母或监护人收集患者在基线和随访时间点进行特定日常生活活动的视频数据,并/或提交过去拍摄的视频。所有视频都是通过一个安全的智能手机应用程序提交的。

监测疾病标志的发作和演变

与P1-GM-101研究对象中看护者的观察结果进行比较

视频评估集中在GM1进程的几个特征上。护理人员参与定性访谈,为视频提供背景,并讨论他们在研究期间观察到的任何变化。活动视频将由临床专家进行评估。护理者访谈和临床医生评估的活动将告知每个标记的患者特定的疾病轨迹。

没有与本研究相关的治疗或干预,收集的数据将被用作我们基因治疗试验的自然历史对照组的一部分。亚搏全站app下载

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