GM1自然史研究

亚博登录首页神经节苷脂GM1是一种罕见的疾病,对于其存在疾病进展和取得有意义的成果措施的了解有限。此外,家长报告说,诊所为基础的评估并不总是非常适合于完全捕捉到疾病的功能和其他指标的影响患者和他们的家庭。为了解决这个问题小,异质群体方法上的挑战,我们的自然历史的录像研究将收集特定病人的家庭为基础的视频数据,并与照顾者定性访谈。

在这个为期两年的研究,父母或整个研究的患者在基线做具体的日常活动和后续的时间点一GM1孩子收集的视频数据的监护人和/或提交过去拍摄的视频。所有的视频是通过一个安全的智能手机应用提交。

监测疾病标志的发生和演变

比较照顾者的意见在P1-GM-101研究对象

视频评估重点GM1发展的几个特点。护理人员参与定性访谈,以提供视频内容和讨论他们在研究过程中发现任何变化。活动视频将通过临床专家进行评估。照顾者访谈和临床医生评级活动将告知患者特异性疾病轨迹每个标志。

没有与本研究和收集将作为我们的基因治疗试验的自然史对照组的部分数据相关的治疗或干预。亚搏全站app下载

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