GM1自然史研究

亚博登录首页GM1神经节糖变性是一种罕见的疾病,对其疾病进展和有意义的结果测量的了解有限。此外,家长们报告说,基于临床的评估并不总是很适合完全捕捉疾病特征和其他影响患者及其家庭的指标。为了解决这一小规模、异质性人群的方法学挑战,我们的自然史视频研究将收集患者特定的家庭视频数据,并对护理人员进行定性访谈。

在这个为期两年的研究中,GM1儿童的父母或监护人收集在基线上进行特定日常生活活动的患者的视频数据,并在整个研究中进行后续时间点和/或在过去拍摄的视频。所有视频都通过安全智能手机应用程序提交。

监测疾病特征的发生和演变

与P1-GM-101研究科目的看法观察结果

视频评估专注于GM1进展的几个标志。护理人员参与定性访谈,为视频提供背景,并讨论他们在研究期间观察到的任何变化。活动视频将由专家临床医生进行评估。护理人员访谈和临床医生额定活动将为每个标志的患者特异性疾病轨迹通报。

本研究没有相关的治疗或干预措施,收集的数据将作为我们基因治疗试验的自然史对照组的一部分。亚搏全站app下载

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