Lysogene获得了英国MHRA的GM1神经节糖变性项目的创新护照亚博登录首页

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  • 英国MHRA最近加快英国创新药物开发和获取的倡议的第一步
  • 新的指定再次确认了监管机构对Lysogene公司LYS-GM101项目用于GM1神经节苷脂病患者的潜力亚博登录首页

法国巴黎- 2021年12月20日08:00 am欧洲中部时间- Lysogene (FR0013233475 - LYS)针对中枢神经系统疾病亚搏全站app下载的3期基因治疗平台公司LYS-GM101是一种实验性基因疗法,用于治疗GM1神经节苷脂病(神经节苷脂病)。亚博登录首页亚搏全站app下载该决定是由ILAP指导小组做出的,该小组由来自MHRA、国家健康和卓越护理研究所(NICE)、苏格兰药物联盟(SMC)、全威尔士治疗和毒理学中心(AWTTC)的代表以及ILAP患者和公众参考小组的代表组成。

创新护照是ILAP的入口,旨在加快英国有前途药物的开发和获取,从而促进和改善患者获得新药。

“我们很高兴获得了创新护照,”所述Marie Deneux, Lysogene的首席监管官和QA“确保LYS-GM101到达GM1神经节苷脂病患者是Lysogene的关键优先事项之亚博登录首页一。我们现在将与MHRA及其合作伙伴合作,为LYS-GM101创建一个特定产品的目标开发概要(TDP),目的是促进早期患者获得基因治疗。”亚搏全站app下载

ILAP于2021年1月由MHRA引入,旨在促进有前途的创新药品的开发和患者获得。监管途径涉及与包括患者代表在内的其他利益相关者的密切接触。ILAP的其他好处包括150天的加速评估、滚动审查和持续效益风险评估。

关于LYS-GM101

LYS-GM101目前正在临床开发中。P1-GM-101 (NCT04273269)是一项开放标签、2期适应性临床试验,以自然史数据作为外部对照,在四个临床地点进行,其中一个地点在英国。在P1-GM-101中,正在进行一项视频结果和家长访谈子研究,这些数据将作为临床终点的补充。此外,2020年初启动了一项收集自然史数据的工作,该工作使用的是GM1神经节脂质病患儿的父母/看护者在家中采集的访谈和视频评估数据(NCT04310163)。亚博登录首页LYS-GM101在欧盟(EU)和美国(US)也被授予孤儿认定,在美国也被授予罕见儿科疾病认定和快速通道认定。

关于Lysogene

Lysogene是一家专注于亚搏全站app下载治疗中枢神经系统孤儿疾病的基因治疗公司。该公司已经建立了独特的能力,使基因疗法交付到中枢神经系统,以治疗溶酶体疾病和其他遗传疾病的中枢神经系统。与Sarepta Therapeutics公司合作进行MPS IIIA的2/3期临床试验。GM1神经节苷脂病的适应性临床试验正在进行中。亚博登录首页根据Lysogene和Sarepta Therapeutics, Inc.之间签署的协议,Sarepta Therapeutics, Inc.将拥有LYS-SAF302在美国和欧洲以外市场的独家商业权利;Lysogene将保持LYS-SAF302在欧洲的商业独家经营权。Lysogene还与SATT Conectus签订了全球独家许可协议,用于治疗与自闭症相关的基因疾病脆性X综合征的一种基因疗法候选药物。亚搏全站app下载www.astridbowlby.com

前瞻性声明

本新闻稿可能包含某些前瞻性声明,特别是关于本公司临床试验和现金周转的进展。尽管公司相信其预期是基于合理的假设,但除本新闻稿中关于未来事件的历史事实陈述外的所有陈述都可能(i)在不通知的情况下发生变化,(ii)公司无法控制的因素,(iii)临床试验结果,(iv)生产成本增加,(v)其产品的潜在权利要求,以及(vi)其与Sarepta Therapeutics协议条款的修改。这些语句可以包括但不限于前面或后面的任何语句,包括“目标”、“相信”、“期望”、“目标”、“打算”、“可能”、“预期”、“估计”、“计划”、“目标”、“项目”、“将”、“可以拥有”、“可能”、“应该”、“将会”、“可能”及其他意义相似或否定其意义的词语和术语。前瞻性陈述受制于本公司无法控制的内在风险和不确定性,这些风险和不确定性可能导致本公司的实际结果、业绩或成就与该前瞻性陈述明示或暗示的预期结果、业绩或成就存在重大差异。关于这些风险、不确定性和其他风险的进一步清单和描述,可在本公司提交给法国Autorité des Marchés融资方的监管文件中找到,包括在2021年4月12日在法国市场当局注册的2020年通用注册文件中,编号d - 21-0296。以及公司未来提交的文件和报告。此外,这些前瞻性声明仅在本新闻稿发布之日起生效。读者被告诫不要过度依赖这些前瞻性的陈述。 Except as required by law, the Company assumes no obligation to update these forward-looking statements publicly, or to update the reasons actual results could differ materially from those anticipated in the forward-looking statements, even if new information becomes available in the future. If the Company updates one or more forward-looking statements, no inference should be drawn that it will or will not make additional updates with respect to those or other forward-looking statements.

本新闻稿以法文和英文编写。如果两者之间有任何差异
文本,以法文本为准。

联系人
Stéphane Durant des Aulnois
首席财务官
stephane.durant-des-aulnois@lysogene.com
+33 1 41 43 03 99

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