Lysogene宣布对MPS IIIA中LYS-SAF302的AAVance 2/3期临床试验的重要更新

Lysogene宣布对MPS IIIA中LYS-SAF302的AAVance 2/3期临床试验的重要更新150150Lysogene

法国巴黎 - 2020年6月5日在上午08:00 CEST- Lysogene(FR0013233475 - LYS), a Phase 3 gene therapy platform company targeting central nervous system (CNS) diseases, today announced that, following discussions with the U.S. Food and Drug Administration (FDA), a clinical hold was issued for the clinical trial AAVance (NCT03612869), a global Phase 2/3 clinical trial of LYS-SAF302, a gene therapy for the treatment of Mucopolysaccharidosis Type IIIA (MPS IIIA, also known as Sanfilippo syndrome type A). To date, 19 out of 20 patients have been treated, and all patients remain in the study and are being followed per study protocol. The primary and secondary trial endpoints are based on the analyses of these 19 patients already enrolled and there is no anticipated impact on the current clinical trial timelines.

临床保持遵循在脑内注射部位在MRI图像局部发现有些患者的观察。调查结果的局部性质表明要在交货期电位连接。迄今为止,还没有临床症状已被观察到,可以直接归因于观察到的MRI表现,所有的调查结果已经上报主管部门,伦理委员会和审判的DSMB(数据安全监测委员会)。所有试验参与者继续通过他们的医疗团队进行密切监测。一个前进的道路已与FDA讨论,并Lysogene期待着收集更多信息,以更好地了解LYS-SAF302的安全性。

"我要感谢参与这项研究的家庭"亚博福彩3d说过苏菲奥利弗博士,首席医疗官Lysogene。“我们认为患者的安全是最优先考虑的,并相信LYS-SAF302的临床开发可以为患有这种毁灭性疾病的患者提供有意义的好处。”我们现在将集中精力收集更多的信息,并继续与FDA合作,以确定合适的前进道路。”

关于Lysogene

Lysogene是一家专注于亚搏全站app下载治疗中枢神经系统孤儿病的基因治疗公司。该公司建立了一种独特的能力,能够安全有效地为中枢神经系统提供基因治疗,以治疗溶酶体疾病和中枢神经系统的其他遗传疾病。与Sarepta Therapeutics, Inc.合作的MPS IIIA 2/3期临床试验正在进行中,针对GM1神经节sidosis的1/3期临床试验正在准备中。亚博登录首页根据Lysogene和Sarepta Therapeutics, Inc.签署的协议,Sarepta Therapeutics, Inc.将拥有LYS-SAF302在美国和欧洲以外市场的独家商业权利;Lysogene将继续保持其在欧洲的商业独家经营权。Lysogene公司还与一位学术伙伴合作,制定治疗脆性X染色体综合征的发展策略。脆性X染色体综合征是一种与自闭症相关的遗传病。www.astridbowlby.com。

前瞻性声明

该新闻稿可能包含某些前瞻性的声明,特别是关于该公司的2-3期临床试验的进展和资金跑道。尽管该公司认为它的预期是基于合理的假设,所有语句以外的其他语句的历史事实包括新闻稿对未来事件是(我)变化,恕不另行通知),(2)公司难以控制的因素,(3)临床试验的结果,(iv)增加生产成本和(v)对其产品的潜在索赔。这些陈述可以包括(但不限于)在“目标”、“相信”、“期望”、“目的”、“可能”、“预期”、“估计”、“计划”、“目标”、“计划”、“计划”、“将”、“可能有”、“可能”、“应该”、“将”、“可能”等词语之前、之后或包括在这些词语之前或之后的任何陈述,以及其他具有类似意义或否定意义的词语和术语。前瞻性陈述受公司控制范围之外的固有风险和不确定性的影响,可能导致公司的实际结果、业绩或成就与该前瞻性陈述所表达或暗示的预期结果、业绩或成就有重大差异。进一步列表和描述这些风险,不确定性和其他风险可以找到公司的法国局的监管备案文件,包括在2019年注册文档(文档de引用),在法国市场注册当局4月30日,2020年,根据号码d.20 - 0427,和未来的公司文件和报告。此外,这些前瞻性声明仅在本新闻稿发布之日生效。提醒读者不要过分依赖这些前瞻性的陈述。除法律要求外,公司无义务公开更新这些前瞻性声明,或更新实际结果可能与前瞻性声明中预期的结果有重大差异的原因,即使将来有新的信息可用。如果公司更新了一个或多个前瞻性声明,不应推断公司将或不将对这些或其他前瞻性声明进行额外的更新。

这份新闻稿是用法文和英文编写的。两个文本如有任何差异,应以法文本为准。

联系人

斯特凡杜兰特DES奥尔努瓦首席财务官

stephane.durant-des-aulnois@lysogene.com

+ 33 1 41 43 03 99

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