Lysogene宣布美国首例使用lysg - gm101基因疗法治疗GM1神经节脂肪病的患者亚博登录首页亚搏全站app下载

Lysogene宣布美国首例使用lysg - gm101基因疗法治疗GM1神经节脂肪病的患者亚博登录首页亚搏全站app下载150150Lysogene
  • 第二名患者在全球适应性设计临床试验中接受了lysg - gm101治疗
  • 正在对英国、美国和法国总共16名患者进行研究

巴黎,法国- 2021年8月30日08:00 00阶段3基因治疗平台公亚搏全站app下载司针对中枢神经系统(CNS)疾病,今天宣布在美国第一个病人的剂量与LYS-GM101朱古力医院临床实验的基因疗法(朱古力)在全球adaptative-design临床试验(NCT04273269)治疗GM1 gangliosidosis。亚博登录首页

本试验是一项介入性、多中心、单臂、两阶段适应性设计研究,评估重组腺相关病毒载体rh - 10血清型的胸腔内传递(AAVrh.10)携带人β-半乳糖苷酶基因(GBL1)。临床试验包括一个安全性阶段和一个验证有效性阶段。该试验将在美国和欧洲招募16名诊断为早期或晚期婴儿GM1神经节苷脂病的患者。亚博登录首页更多信息可在www.clinicaltrials.gov ct2 /显示/ NCT04273269

亚博登录首页GM1神经节苷脂病是一种由GLB1基因突变引起的致死性常染色体隐性疾病,导致GM1神经节苷脂在神经元中积聚,导致进行性神经退行性变。迄今为止,还没有批准对这种疾病的治疗方法。

“我们很高兴我们和我们的团队在为GM1神经节病患者和家庭带来新的治疗方案方面取得的快速进展。”亚博登录首页亚博福彩3dKaren Aiach, Lysogene的创始人、董事长兼首席执行官“尽管面临挑战和持续的Covid-19环境,但通过迅速在美国开设一个新站点并给第二名患者注射药物,我们展示了我们的质量和及时执行。”

G亚博登录首页M1神经节osidosis是一种影响儿童的进行性神经退行性疾病,目前尚无治疗方法。我们基因治疗团队的许多人很荣幸也很高兴能参与这亚搏全站app下载项重要的临床试验。”Dr. Raymond Wang,代谢紊乱专家,同时也是关爱溶酶体储存紊乱计划基金会主任

LYS-GM101('腺相关病毒载体rh血清型。10 expressing beta-galactosidase’) received orphan drug designation for the treatment of GM1 gangliosidosis in the European Union and in the US in 2017, as well as the Rare Pediatric Disease designation in the US in 2016.

Lysogene还资助了一项由Casimir Tria亚博登录首页ls进行的GM1神经节炎自然史研究,以收集儿童做某些日常任务和行为的前瞻性和/或回顾性视频(NCT04310163)。

关于Lysogene

Lysogene是一家专注于亚搏全站app下载中枢神经系统孤儿病治疗的基因治疗公司。该公司建立了一种独特的能力,能够将基因疗法递送到中枢神经系统,以治疗溶酶体疾病和其他中枢神经系统遗传疾病。与Sarepta Therapeutics, Inc.合作的MPS IIIA 2/3期临床试验正在进行中。GM1神经节脂肪沉积症的适应性临床试验正在进行中。亚博登录首页根据Lysogene与Sarepta Therapeutics, Inc.签署的协议,Sarepta Therapeutics, Inc.将持有LYS-SAF302在美国和欧洲以外市场的独家商业权利;和Lysogene将保持LYS-SAF302在欧洲的商业专有权。Lysogene还与SATT Conectus签订了一项全球独家许可协议,用于脆性X综合征(一种与自闭症相关的遗传疾病)的治疗候选基因疗法。亚搏全站app下载www.astridbowlby.com

前瞻性声明

本新闻稿可能包含某些前瞻性陈述,特别是关于公司临床试验和现金跑道的进展。尽管本公司认为其预期是基于合理的假设,但除了本新闻稿中关于未来事件的历史事实陈述外,其他所有陈述均可能受到以下因素的影响:(i)未经通知而更改,(ii)本公司无法控制的因素,(iii)临床试验结果,(4)制造成本增加;(5)对其产品的潜在权利要求。这些陈述可以包括但不限于,在陈述之前,后跟或包括以下词语的任何陈述:“目标”、“相信”、“期望”、“目标”、“打算”、“可能”、“预期”、“估计”、“计划”、“目标”、“项目”、“将要”、“可能有”、“可能”、“应该”、“将”、“可能”等含义相近或否定的词和术语。前瞻性陈述受本公司无法控制的固有风险和不确定性影响,可能导致本公司的实际结果、业绩或成就与前瞻性陈述所表达或暗示的预期结果、业绩或成就存在重大差异。关于这些风险、不确定性和其他风险的进一步列表和描述可在公司向法国Autorité des Marchés融资人提交的监管文件中找到,包括2021年4月12日在法国市场管理局注册的2020年通用注册文件,编号为D.21-0296。以及公司未来提交的文件和报告。此外,这些前瞻性声明仅在本新闻稿发布之日起生效。读者被告诫不要过分依赖这些前瞻性的陈述。 Except as required by law, the Company assumes no obligation to update these forward-looking statements publicly, or to update the reasons actual results could differ materially from those anticipated in the forward-looking statements, even if new information becomes available in the future. If the Company updates one or more forward-looking statements, no inference should be drawn that it will or will not make additional updates with respect to those or other forward-looking statements.
本新闻稿以法语和英语编写。两种案文如有任何差异,应以法语本为准。

联系人
Stéphane杜兰特·德·奥尔诺瓦
首席财务官
stephane.durant-des-aulnois@lysogene.com
+33 1 41 43 03 99

Lysogene COVID-19更新

取得联系

如果你需要更多的帮助,请随时联系我们。

    回到顶部