Lysogene宣布美国首例使用lysg - gm101基因疗法治疗GM1神经节脂肪病的患者亚博登录首页亚搏全站app下载

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  • 第二例患者接受了LYS-GM101的全球适应性设计临床试验
  • 正在对英国、美国和法国总共16名患者进行研究

法国巴黎- 2021年8月30日上午08:00 -溶菌基因(FR0013233475 - LYS),阶段3基因治疗平台公亚搏全站app下载司针对中枢神经系统(CNS)疾病,今天宣布在美国第一个病人的剂量与LYS-GM101朱古力医院临床实验的基因疗法(朱古力)在全球adaptative-design临床试验(NCT04273269)治疗GM1 gangliosidosis。亚博登录首页

本试验是一项介入性、多中心、单臂、两阶段适应性设计研究,评估重组腺相关病毒载体血清型rh.10的肠内传递(AAVrh.10)携带人类β-半乳糖苷酶基因(GBL1)。临床试验包括一个安全性阶段和一个验证有效性阶段。该试验将在美国和欧洲招募16名诊断为早期或晚期婴儿GM1神经节瘤增多症的患者。亚博登录首页更多信息可以在www.clinicaltrials.gov ct2 /显示/ NCT04273269

亚博登录首页GM1神经节苷脂症是一种致命的常染色体隐性遗传病,由GLB1基因突变导致GM1神经节苷脂在神经元中积累导致进行性神经退行性变。目前还没有针对这种疾病的治疗方法被批准。

“我们很高兴与我们的团队在努力为GM1神经节病患者和家属带来新的治疗方案方面取得了快速进展。”亚博登录首页亚博福彩3dKaren Aiach,溶sogene创始人董事长兼首席执行官“通过在美国迅速开设新网站并给第二名患者用药,我们证明了我们的质量和及时执行,尽管Covid-19环境具有挑战性和持久性。”

“亚博登录首页GM1神经节肥大症是一种进行性的神经退行性疾病,影响儿童,目前尚无治疗方法。我们基因治疗团队的很多人都很荣幸也很高兴能参与亚搏全站app下载这个重要的临床试验"Dr. Raymond Wang,代谢紊乱专家,关怀溶酶体存储障碍项目基金会主任

LYS-GM101('腺相关病毒载体血清型rh。10 expressing beta-galactosidase’) received orphan drug designation for the treatment of GM1 gangliosidosis in the European Union and in the US in 2017, as well as the Rare Pediatric Disease designation in the US in 2016.

Lysogene还资助了一项由Casimir Tria亚博登录首页ls进行的GM1神经节炎自然史研究,以收集儿童做某些日常任务和行为的前瞻性和/或回顾性视频(NCT04310163)。

关于Lysogene

Lysogene是一家专注于亚搏全站app下载中枢神经系统孤儿病治疗的基因治疗公司。该公司已建立了独特的能力,使基因治疗交付到CNS,以治疗溶酶体疾病和其他遗传疾病的CNS。与Sarepta Therapeutics, Inc.合作的MPS IIIA 2/3期临床试验正在进行中。一项针对GM1神经节肥大症的适应性临床试验正在进行中。亚博登录首页根据Lysogene与Sarepta Therapeutics, Inc.签署的协议,Sarepta Therapeutics, Inc.将持有LYS-SAF302在美国和欧洲以外市场的独家商业权利;和Lysogene将保持LYS-SAF302在欧洲的商业专有权。Lysogene还与SATT Conectus签订了全球独家许可协议,用于脆性X综合征(一种与自闭症相关的遗传疾病)的基因治疗候选药物。亚搏全站app下载www.astridbowlby.com

前瞻性声明

本新闻稿可能包含某些前瞻性的声明,特别是关于公司临床试验和现金跑道的进展。虽然公司认为其预期是基于合理的假设,但除本新闻稿中所包含的历史事实陈述外,关于未来事件的所有陈述均受:(i)未经通知而更改,(ii)公司无法控制的因素,(iii)临床试验结果,(4)制造成本增加;(5)对其产品的潜在权利要求。这些陈述可能包括,但不限于,在诸如“目标”,“相信”,“期望”,“目的”,“打算”,“可能”,“预期”,“估计”,“计划”,“目标”,“项目”,“将”,“可能”,“应该”,“将”,“可以”等意思相近或否定的词语。前瞻性陈述存在超出公司控制范围的固有风险和不确定性,这些风险和不确定性可能导致公司的实际结果、业绩或成就与该前瞻性陈述所表达或暗示的预期结果、业绩或成就有重大差异。关于这些风险、不确定性和其他风险的进一步清单和描述,请参见公司向法国金融机构提交的监管备案文件Autorité des Marchés,包括于2021年4月12日在法国市场当局注册的2020通用注册文件,编号D.21-0296。以及公司未来提交的文件和报告。此外,这些前瞻性声明仅在本新闻稿发布之日起生效。请读者不要过分依赖这些前瞻性的陈述。 Except as required by law, the Company assumes no obligation to update these forward-looking statements publicly, or to update the reasons actual results could differ materially from those anticipated in the forward-looking statements, even if new information becomes available in the future. If the Company updates one or more forward-looking statements, no inference should be drawn that it will or will not make additional updates with respect to those or other forward-looking statements.
本新闻稿以法语和英语编写。两种案文如有任何差异,应以法语本为准。

联系人
Stéphane杜兰特·德·欧诺伊斯
首席财务官
stephane.durant-des-aulnois@lysogene.com
+33 1 41 43 03 99

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