Lysogene宣布FDA Fast Track指定LYS-GM101基因疗法治疗GM1神经节脂肪病亚博登录首页亚搏全站app下载

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巴黎,法国- 2021年7月8日下午06:00 - Lysogene (FR0013233475 - LYS),基因亚搏全站app下载治疗平台公司针对中枢神经系统(CNS)疾病,今天宣布,美国食品和药物管理局(FDA)给予其LYS-GM101快速跟踪指定计划,目前正在研究在最近发起的全球adaptative-design临床试验治疗GM1 gangliosidosis。亚博登录首页亚博登录首页GM1神经节苷脂病是一种由GLB1基因突变引起的致死性常染色体隐性疾病,导致GM1神经节苷脂在神经元中积聚,导致进行性神经退行性变。迄今为止,还没有批准对这种疾病的治疗方法。

Karen Aiach, Lysogene的创始人、董事长兼首席执行官评论道:“我们很高兴FDA已经授予LYS-GM101快速通道称号,因为它强调了其改善GM1神经节osidosis儿童神经认知缺陷的潜力,GM1神经节osidosis是一种致命的神经系统疾病,目前尚无治疗方法。亚博登录首页我们已经在上个月给第一位患者注射了药物,招募工作正在进行中,预计第一批患者将在明年第一季度完成。”

快速通道计划促进了针对严重疾病的新药的开发和加速审查,这些新药有可能解决未满足的医疗需求。其目的是加快为患者提供新的治疗方案。获得Fast Track指定的产品有资格与FDA进行更频繁的交互,具有加速批准、优先审查和滚动生物制品许可申请(BLA)审查的潜在资格。

“这一快速通道的称号表明了监管机构对Lysogene的前沿基因治疗项目的持续兴趣。亚搏全站app下载它补充了FDA在2016年和2017年批准的罕见儿科疾病和孤儿药物指定。”添加Marie Deneux, Lysogene首席监管官“我们期待与fda密切合作,努力开发lysg - gm101作为治疗GM1神经节脂肪病的首款药物。”亚博登录首页

该试验是一项介入性、多中心、单臂、两阶段适应性设计研究,评估一种体内传递的重组腺相关病毒载体血清型rh.10(AAVrh.10)携带人β-半乳糖苷酶基因(GBL1) (NCT04273269)。临床试验包括一个安全性阶段和一个验证有效性阶段。该试验将在美国和欧洲招募16名诊断为早期或晚期婴儿GM1神经节苷脂病的患者。亚博登录首页更多信息可在www.clinicaltrials.gov。

Lysogene还资助了一项由Casimir Tria亚博登录首页ls进行的GM1神经节炎自然史研究,以收集儿童做某些日常任务和行为的前瞻性和/或回顾性视频(NCT04310163).

关于Lysogene

Lysogene是一家专注于亚搏全站app下载中枢神经系统孤儿病治疗的基因治疗公司。该公司建立了一种独特的能力,能够将基因疗法递送到中枢神经系统,以治疗溶酶体疾病和其他中枢神经系统遗传疾病。与Sarepta Therapeutics, Inc.合作的MPS IIIA 2/3期临床试验正在进行中。GM1神经节脂肪沉积症的适应性临床试验正在进行中。亚博登录首页根据Lysogene与Sarepta Therapeutics, Inc.签署的协议,Sarepta Therapeutics, Inc.将持有LYS-SAF302在美国和欧洲以外市场的独家商业权利;和Lysogene将保持LYS-SAF302在欧洲的商业专有权。Lysogene还与SATT Conectus签订了一项全球独家许可协议,用于脆性X综合征(一种与自闭症相关的遗传疾病)的治疗候选基因疗法。亚搏全站app下载www.astridbowlby.com

前瞻性声明

本新闻稿可能包含某些前瞻性陈述,特别是关于公司临床试验和现金跑道的进展。尽管本公司认为其预期是基于合理的假设,但除了本新闻稿中关于未来事件的历史事实陈述外,其他所有陈述均可能受到以下因素的影响:(i)未经通知而更改,(ii)本公司无法控制的因素,(iii)临床试验结果,(4)制造成本增加;(5)对其产品的潜在权利要求。这些陈述可以包括但不限于,在陈述之前,后跟或包括以下词语的任何陈述:“目标”、“相信”、“期望”、“目标”、“打算”、“可能”、“预期”、“估计”、“计划”、“目标”、“项目”、“将要”、“可能有”、“可能”、“应该”、“将”、“可能”等含义相近或否定的词和术语。前瞻性陈述受本公司无法控制的固有风险和不确定性影响,可能导致本公司的实际结果、业绩或成就与前瞻性陈述所表达或暗示的预期结果、业绩或成就存在重大差异。关于这些风险、不确定性和其他风险的进一步列表和描述可在公司向法国Autorité des Marchés融资人提交的监管文件中找到,包括2021年4月12日在法国市场管理局注册的2020年通用注册文件,编号为D.21-0296。以及公司未来提交的文件和报告。此外,这些前瞻性声明仅在本新闻稿发布之日起生效。读者被告诫不要过分依赖这些前瞻性的陈述。 Except as required by law, the Company assumes no obligation to update these forward-looking statements publicly, or to update the reasons actual results could differ materially from those anticipated in the forward-looking statements, even if new information becomes available in the future. If the Company updates one or more forward-looking statements, no inference should be drawn that it will or will not make additional updates with respect to those or other forward-looking statements.

本新闻稿以法语和英语编写。如果两者之间有任何差异
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首席财务官
stephane.durant-des-aulnois@lysogene.com
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