LYS-SAF302

Lysogene目前最先进的候选基因治疗产品是LY亚搏全站app下载S-SAF302(国际非专利名称[INN]: olenasufligene relduparvovec),目前是AAVance的研究对象。AAVance是一项全球II/III期临床试验,用于治疗IIIA型粘多糖症(MPS IIIA)或a型Sanfilippo综合征。

LYS-SAF302通过腺相关病毒载体AAVrh将人类SGSH基因的功能拷贝直接传递到脑细胞。它对中枢神经系统的细胞有一种特殊的趋向性。

治疗是通过一个一次性的程序,包括在6个脑内的位置输液。通过提供SGSH基因的功能性版本,治疗可能提供大脑中功能性酶的永久来源。这反过来可能有助于稳定甚至逆转对病人脑细胞的损害。

MPS IIIA基亚搏全站app下载因治疗

1-一个正常的SGSH基因被插入到AAVrh。10个病毒

2-对孩子进行亚搏全站app下载基因治疗

3 -基因疗法进亚搏全站app下载入脑细胞

4-基亚搏全站app下载因治疗扩散到其他脑细胞,这样就能产生这种酶

2020年2月,LYS-SAF302获得了美国FDA的快速通道认证。该项目已获得欧盟(2014年)和美国(2015年)的孤儿药指定,用于MPS IIIA,并在美国获得罕见儿科疾病指定。

视频

看我们的视频通过一个家庭的MPS IIIA旅程,了解更多关于LYS-SAF302的AAVance临床研究,并了解更多关于该疾病和程序的信息。

黏多糖病类型iii a

议员iii a是一种罕见的遗传性神经退行性溶酶体储存,主要影响婴儿和幼儿的大脑。它是由编码溶酶体酶肝素- n-氨基磺酰胺酶(SGSH)基因的突变引起的。这种酶的主要功能是分解细胞内一种叫做硫酸肝素的物质。硫酸肝素调节一系列重要的生物过程,但当它积累作为功能失调的SGSH活动的结果,这导致进展,严重的神经退行性变。

这种对神经系统的损害会导致发育迟缓、行为紊乱、癫痫发作和一系列其他认知和身体症状。

Lysogene COVID-19更新

取得联系

如果您需要更多的帮助,请随时联系我们。

    回到顶部