LYS-SAF302

Lysogene目前最先进的候选基因治疗产品是LY亚搏全站app下载S-SAF302(国际非专利名称[INN]: olenasufligene relduparvovec),目前是AAVance的研究对象。AAVance是一项全球II/III期临床试验,用于治疗IIIA型粘多糖症(MPS IIIA)或a型Sanfilippo综合征。

LYS-SAF302通过腺相关病毒载体AAVrh将人类SGSH基因的功能拷贝直接传递到脑细胞。它对中枢神经系统的细胞有一种特殊的趋向性。

治疗是通过一个一次性的程序,包括在6个脑内的位置输液。通过提供SGSH基因的功能性版本,治疗可能提供大脑中功能性酶的永久来源。这反过来可能有助于稳定甚至逆转对病人脑细胞的损害。

MPS IIIA基亚搏全站app下载因治疗

1-将正常的Sgsh基因插入AAVRH.10病毒中

2-对孩子进行亚搏全站app下载基因治疗

3 - 基因治亚搏全站app下载疗被培养到脑细胞中

4-基亚搏全站app下载因治疗蔓延到其他脑细胞,然后将能够生产酶

2020年2月,LYS-SAF302获得了美国FDA的快速通道认证。该项目已获得欧盟(2014年)和美国(2015年)的孤儿药指定,用于MPS IIIA,并在美国获得罕见儿科疾病指定。

视频

看我们的视频通过一个家庭的MPS IIIA旅程,了解更多关于LYS-SAF302的AAVance临床研究,并了解更多关于该疾病和程序的信息。

黏多糖病类型iii a

MPS IIIA.是一种罕见的遗传性神经变性溶酶体贮存,主要影响婴儿和幼儿的大脑。它是由编码溶酶体酶庚酰氨酸 - N-硫氨酸酶的正磺葡糖胺磺酰氯酶(SGSH)基因中的突变引起的。该酶的主要功能是在细胞中分解称为硫酸乙酰肝硫酸盐的物质。硫酸乙酰肝素调节一系列重要的生物过程,但是当它由于心障碍活动的结果累积时,这导致进步,严重的神经变性。

这种对神经系统的损害会导致发育迟缓、行为紊乱、癫痫发作和一系列其他认知和身体症状。

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