LYS-SAF302

Lysogene’s most advanced gene therapy product candidate is LYS-SAF302 (international nonproprietary name [INN]: olenasufligene relduparvovec), currently the subject of AAVance, a global Phase II/III clinical trial for the treatment of Mucopolysaccharidosis type IIIA (MPS IIIA), or Sanfilippo syndrome type A.

LYS-SAF302提供人类基因SGSH的功能性拷贝直接使用腺相关病毒载体,AAVrh.10,其具有用于CNS的细胞的特定取向的脑细胞。

治疗是通过一个过程,其包括输注一次性六个脑部位施用。通过提供SGSH基因的功能的版本,该治疗可以提供功能性酶在大脑的永久源。这反过来可能有助于稳定,甚至逆转,给患者的大脑细胞的损伤。

MPS IIIA基亚搏全站app下载因治疗

1-甲正常SGSH基因插入到病毒AAVrh.10

2-基因疗法给亚搏全站app下载予孩子

3 - 基因治亚搏全站app下载疗被取入脑细胞

4-基亚搏全站app下载因治疗扩散到其他脑细胞,然后将能够产生该酶

二月2020年,LYS-SAF302通过美国FDA收到的快车道称号。该方案已经获得孤儿药名称使用欧盟(2014)和美国(2015年)为MPS IIIA,也有罕见疾病儿科指定在美国。

视频

观看我们的视频了解更多关于LYS-SAF302的AAVance临床研究通过一个家庭的用MPS IIIA的旅程,以了解更多关于疾病和程序。

黏多糖贮积症类型IIIA

MPS IIIA是一种罕见的遗传性神经退行性溶酶体贮积,主要影响婴幼儿的大脑。它是由突变在N sulfoglucosamine sulfohydrolase酯酶(SGSH)基因编码溶酶体酶乙酰肝素-N-磺酰胺酶引起的。这种酶的主要功能是分解一种称为硫酸乙酰肝素的细胞中的物质。硫酸乙酰肝素调控一系列重要的生物学过程,但是当它积累为功能SGSH活动的结果,这导致进步,严重神经退行性疾病。

这损害神经系统导致发育迟缓,行为异常,癫痫发作以及一系列其他认知和躯体症状。

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