LYS-SAF302

Lysogene最先进的候选基因治疗产品是LYS-亚搏全站app下载SAF302(国际非专利名称[INN]: olenasufligene relduparvovec),目前是AAVance的研究对象,该研究是一项全球II/III期临床试验,用于治疗IIIA型粘多糖症(MPS IIIA)或a型Sanfilippo综合征。

LYS-SAF302利用腺相关病毒载体AAVrh将人类SGSH基因的功能拷贝直接递送到脑细胞。10,对中枢神经系统细胞有特殊的趋向性。

该治疗是通过一次性程序进行的,包括在六个脑内部位输液。通过提供SGSH基因的功能版本,治疗可能在大脑中提供功能酶的永久来源。这反过来可能有助于稳定,甚至逆转对患者脑细胞的损害。

IIIA基因治疗亚搏全站app下载

1-正常的SGSH基因插入到AAVrh中。10个病毒

2-对孩子进行亚搏全站app下载基因治疗

基因疗法被引入脑亚搏全站app下载细胞

基因疗亚搏全站app下载法传播到其他脑细胞,这些脑细胞就能产生这种酶

2020年2月,LYS-SAF302获得美国FDA快速通道认证。该项目在欧盟(2014年)和美国(2015年)获得了MPS IIIA孤儿药物指定,在美国也获得了罕见儿科疾病指定。

视频

看我们的视频通过一个家庭的MPS IIIA旅程,了解更多关于LYS-SAF302的AAVance临床研究,并了解更多关于疾病和程序。

黏多糖病类型iii a

议员iii a是一种罕见的遗传性神经退行性溶酶体储存,主要影响婴幼儿的大脑。它是由编码溶酶体酶肝素- n-磺酰胺酶的n-磺酰胺水解酶(SGSH)基因突变引起的。这种酶的主要功能是在细胞中分解一种叫做硫酸肝素的物质。硫酸肝素调节一系列重要的生物学过程,但当它因SGSH活性失调而积聚时,会导致进行性严重的神经退行性变。

这种对神经系统的损害会导致发育迟缓、行为障碍、癫痫和一系列其他认知和身体症状。

Lysogene COVID-19更新

取得联系

如果你需要更多的帮助,请随时联系我们。

    回到顶部