LYS-SAF302临床试验

溶酶原的LYS-SAF302基因治疗候选MP亚搏全站app下载S IIIA正在20名MPS IIIA儿童的全球、开放标签、单臂、多中心II/III期临床试验中进行研究:AAVance研究

Lysogene致力于开发
对MPS IIIA的治疗

据推测,LYS-SAF302有减缓的潜力
甚至可以逆转癌症所造成的神经发育损伤
IIIA型粘多糖病(MPSIIIA)患儿,
或A型圣菲利波综合征。

  • LYS-SAF302的有效性、安全性和耐受性正在美国和欧洲的一项II/III期试验中进行评估,该试验被称为AAVance研究。这项正在进行的研究将从4个美国和4个欧洲临床点招募20名患有MPS IIIA的儿童。它将测量一次性给药LYS-SAF302(在全身麻醉下直接送到大脑)是否能在24个月后改善儿童的神经发育状态。患者的病情进展(得分为认知发展商数)将与疾病的自然史数据进行比较。除了追踪该疗法在帮助延迟甚至逆转患有MPS IIIA的儿童所遭受的神经退化方面的疗效外,该研究还将衡量该疗法的安全性和可耐受性。该疗法对行为、睡眠以及对患者和父母的生活质量的影响也将受到监测。

    这项重要的研究是与医学专家、监管机构、HTA机构和患者代表合作精心策划的。

    多磺酸粘多糖IIIA患儿的SGSH基因突变是导致该疾病的发育、身体和行为症状的原因。LYS-SAF302通过脑内注射将人类SGSH基因的工作副本直接递送到大脑。通过提供功能完整的基因,从而使下游酶正常工作,这种治疗可能有助于稳定和/或修复神经元损伤。

    这种疗法在美国和欧盟都被指定为孤儿药。在美国,它也有快速通道和罕见的儿科疾病名称。

  • 提供子研究与AAVance并行进行,收集患者在家中环境中的视频结果。这种创新的、基于应用程序的方法旨在以一种方便、微创的方式提供进一步的支持性证据,证明该疗法对儿童发育的影响.

  • AAVance研究基于早期基因治疗的I-II期临床试验中令人鼓舞的疗效和安全性数据,该试验涉及四名患有MPSIIIA的儿童。这项试验显示,三名患者的行为改善,多动症和睡眠障碍减少,一名患者的认知改善。术后五年无治疗相关不良事件(Tardieu等人亚搏全站app下载,2014年)。LYS-SAF302是一种改进的设计,它将导致更有效的基因传递和大脑中更高的酶表达。

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