LYS-SAF302临床试验

对于IIIA MPS Lysogene的LY亚搏全站app下载S-SAF302基因治疗候选人正在研究在全球,开放标签,单臂,多中心II / III期临床试验,20名儿童与MPS IIIA:在AAVance研究

Lysogene致力于发展
对于IIIA MPS治疗

据推测,LYS-SAF302有放缓的可能
甚至逆转由遭受的神经发育的损害
与黏多糖贮积症类型IIIA(MPSIIIA)的孩子,
或Sanfilippo综合症类型A.

  • LYS-SAF302的有效性,安全性和耐受性正在评估在美国和欧洲II / III期试验中,被称为AAVance研究。这种持续的研究将招募20名儿童与MPS IIIA从四个美国和欧洲四个临床中心。它将测量LYS-SAF302(直接传递到全身麻醉下脑)的一次性政府是否能在24个月后,改善儿童的神经发育状况。患者的进步,取得了作为认知能力的发展商,将与疾病自然史的数据进行比较。除了帮助延缓甚至用MPS IIIA儿童所遭受的反向追踪神经退行性疾病治疗的疗效,这项研究也将衡量怎么治疗安全,耐受性是。该疗法对行为,睡眠和生活的患者和家长质量的影响也将被监控。

    这一重要研究已精心策划与医学专家,监管机构,HTA机构和患者代表合作。

    突变与MPS IIIA儿童SGSH基因负责疾病的发展,身体和行为症状。LYS-SAF302提供人类基因SGSH的工作副本直接通过脑内注射大脑。通过提供全功能的基因,和从而使下游酶正常地操作,此疗法可有助于稳定和/或修复的神经元损伤。

    该疗法具有孤儿药在美国和欧盟。在美国,它也有快速通道和罕见疾病儿童名称。

  • 在提供次研究中,平行于AAVance运行,收集患者预后的视频在他们的家庭环境。这种创新,应用为基础的方法旨在提供治疗对儿童发育的影响进一步的支持性证据以方便和微创的方式

  • 该AAVance研究建立在从较早一代的基因治疗的I期,II期临床试验令人鼓舞的疗效和安全性数据,涉及四个孩子MPSIIIA。亚搏全站app下载该试验显示出改善的行为,多动和3例患者较少的睡眠障碍,并在一个病人的认知改善。没有与治疗相关的不良事件五年前手术后(塔迪厄等,2014)。LYS-SAF302是一种改进的设计,应该导致更有效的基因递送和更大的酶表达在大脑中。

Lysogene COVID-19更新

保持联系

不要犹豫,如果你需要更多的帮助与我们联系。