LYS-SAF302临床试验

Lysogene的lyso - saf302亚搏全站app下载基因治疗候选MPS IIIA的研究正在进行一项全球、开放标签、单臂、多中心的II/III期临床试验:AAVance研究,对象是20名患有MPS IIIA的儿童

Lysogene致力于研发
一种治疗MPS IIIA的方法

假设lai - saf302有可能变慢
甚至可以逆转神经发育所遭受的损害
IIIA型粘多糖病(MPSIIIA)患儿
或者A型Sanfilippo综合征。

  • 在美国和欧洲,一项名为AAVance的II/III期试验正在评估LYS-SAF302的有效性、安全性和耐受性。这项正在进行的研究将从四个美国和四个欧洲临床点招募20名患有MPS IIIA的儿童。它将测量一次性给予LYS-SAF302(在全身麻醉下直接送入大脑)是否能改善24个月后儿童的神经发育状况。将患者的进展情况作为认知发展商数进行评分,并与该病的自然史数据进行比较。除了追踪该疗法在帮助延迟甚至逆转患有MPS IIIA的儿童的神经退行性变方面的疗效,该研究还将测量该疗法的安全性和可耐受性。该疗法对行为、睡眠以及对患者和家长的生活质量的影响也将被监测。

    这项重要的研究是与医学专家、监管机构、HTA机构和患者代表合作精心策划的。

    MPS IIIA患儿的SGSH基因突变导致了该疾病的发育、身体和行为症状。LYS-SAF302通过脑内注射将人类SGSH基因的工作拷贝直接传输到大脑。通过提供全功能基因,从而使下游酶正常运作,这种疗法可能有助于稳定和/或修复神经损伤。

    这种疗法已经被美国和欧盟列为孤儿药。在美国,它也有快速通道和罕见儿科疾病标识。

  • 与AAVance并行进行的提供亚研究,收集患者在其家庭环境中的视频结果。这种创新的、基于应用程序的方法旨在以方便和微创的方式为治疗对儿童发展的影响提供进一步的支持性证据

  • AAVance的研究建立在早期基因治疗的I-II期临床试验中令人鼓舞的疗效和安全性数据的基础上,该试验涉及4名患有MPSIIIA的儿童。亚搏全站app下载这次试验表明,三个病人的行为有所改善,多动和睡眠障碍有所减少,还有一个病人的认知能力有所提高。术后5年无治疗相关不良事件发生(Tardieu et al., 2014)。lysi - saf302是一种改进的设计,它将导致更高效的基因传递和更大的酶在大脑中的表达。

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