LYS-SAF302临床试验

AAVance研究:Lysogene公司的L亚搏全站app下载YS-SAF302基因治疗MPS IIIA的候选基因正在进行一项全球、开放标签、单组、多中心II/III期临床试验,研究对象为20名MPS IIIA患儿

Lysogene致力于发展
对MPS IIIA的治疗

我们假设LYS-SAF302有减缓的潜力
或者甚至逆转神经发育所遭受的损害
IIIA型粘多糖症(MPSIIIA)患儿,
或A型圣菲利波综合征。

  • LYS-SAF302的有效性、安全性和耐受性正在美国和欧洲的一项II/III期试验中进行评估,该试验被称为AAVance研究。这项正在进行的研究将从美国和欧洲的四个临床点招募20名MPS IIIA患儿。它将测量24个月后,一次性注射LYS-SAF302(在全身麻醉下直接进入大脑)是否能改善儿童的神经发育状况。以认知发展商作为评分的患者进展,将与疾病的自然史数据进行比较。除了追踪该疗法在帮助延迟甚至逆转MPS IIIA患儿的神经退行性变方面的疗效外,该研究还将测量该疗法的安全性和可耐受性。该疗法对行为、睡眠以及患者和父母生活质量的影响也将被监测。

    这项重要的研究是与医学专家、监管机构、HTA机构和患者代表合作精心策划的。

    MPS IIIA患儿的SGSH基因突变导致了该疾病的发育、身体和行为症状。LYS-SAF302通过脑内注射将人类SGSH基因的工作拷贝直接传递到大脑。通过提供功能完整的基因,从而使下游酶正常工作,这种疗法可能有助于稳定和/或修复神经元损伤。

    该疗法在美国和欧盟获得了孤儿药认证。在美国,它也有快速通道和罕见儿科疾病的指定。

  • 与AAVance并行进行的PROVide子研究,收集患者在家庭环境中的视频结果。这种创新的、基于应用程序的方法旨在以一种方便、微创的方式,为治疗对儿童发育的影响提供进一步的支持性证据

  • AAVance的这项研究是基于一项早期基因疗法的I-II期临床试验数据,该试验涉及4名MPSIIIA患儿。亚搏全站app下载这项试验表明,三名患者的行为有所改善,多动症和睡眠障碍有所减少,其中一名患者的认知能力有所改善。术后5年无治疗相关不良事件发生(Tardieu et al., 2014)。LYS-SAF302是一种改进的设计,应该会导致更高效的基因传递和更大的酶在大脑中的表达。

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