LYS-GM101

Lysogene计划开始自适应I / II期试验的神经节苷脂GM1,或登陆疾病的长期治疗,我们的基因治疗产品候选人LYS-GM101。亚博登录首页亚搏全站app下载

LYS-GM101是基因治疗亚搏全站app下载的候选旨在恢复脑和脊髓细胞的中枢神经系统(CNS)内以制造功能性β-半乳糖苷的能力,以及外周神经系统中的细胞。患者GM1神经节苷脂,发起的β-半亚博登录首页乳糖苷酶的长期表达具有去除积累GM1神经节苷脂脂质和防止进一步聚集的双重效果。


LYS-GM101使用腺相关病毒载体(AAVrh10)递送GLB1基因的功能性拷贝到CNS。

治疗是通过一次性注射到在称为小脑延髓池的头部的后部流体填充的空间。这确保了治疗到达脑和脊髓。注射本身需要5到15分钟,在全身麻醉下进行交付。

LYS-GM101基亚搏全站app下载因治疗有望减少现有神经元功能障碍和防止进一步的损害,潜在地预防或逆转认知和运动功能障碍和改善治疗效果的患者。

在2017年,LYS-GM101获得孤儿药在欧盟和美国的治疗神经节苷脂GM1的,以及罕见疾病儿科指定在美国。亚博登录首页

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亚博登录首页是由在GLB1基因的基因突变,指示细胞产生称为β-半乳糖苷酶的酶的罕见的遗传性神经退行性溶酶体贮积症。

这种酶负责一个称为GM1神经节苷脂神经元物质的代谢。当GLB1基因出现故障,β-半乳糖苷酶活性被打乱,GM1神经节苷脂在积聚有毒水平,引起严重的神经系统症状相关的神经变性。这损害神经系统导致发育迟缓,行为异常,癫痫发作以及一系列其他认知和躯体症状。目前还没有批准的治疗GM1神经节苷脂。亚博登录首页

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