lys-gm111

Lysogene开始了适应性相位I / II试验,用于GM1 GRACLIESISIS或降落疾病的长期治疗,我们的基因治疗产品候选Lys-GM101。亚博登录首页亚搏全站app下载

lys-gm111是一种基因亚搏全站app下载治疗候选者,旨在恢复中枢神经系统(CNS)内的脑和脊髓细胞的能力,以及外周神经系统内的细胞,制造功能性β-半乳糖苷酶。在GM1神经节病患者中,启动β-半亚博登录首页乳糖苷酶的长期表达具有去除积累的GM1-神经节苷脂脂质的双重效果并预防进一步的积聚。


LYS-GM101使用腺相关病毒载体(AAVrh10)将GLB1基因的功能拷贝传递到中枢神经系统。

通过一次性注射将治疗进入头部后部的流体填充的空间,称为Cisterna Magna。这确保治疗达到大脑和脊髓。注射本身需要2至9分钟,并在全身麻醉下递送。

Lys-GM101基亚搏全站app下载因治疗预计将减少现有的神经元功能障碍,并防止进一步的损坏,可能预防或逆转或逆转认知和运动功能障碍以及改善患者的结果。

2017年,Lys-GM1M101接受了孤儿药物指标,用于治疗欧盟和美国的GM1神经衰老病,以及美国的罕见儿科疾病指定。亚博登录首页

在2021年,Lys-Gm101在美国获得了快速轨道指定。

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亚博登录首页是由GLB1基因中突变引起的遗传性神经退行性溶酶体储存障碍 - 指示细胞产生称为β-半乳糖苷酶的酶的基因。

该酶负责神经元中称为GM1-Ganglioside的物质的代谢。当GLB1基因出现故障并且β-半乳糖苷酶的活性被破坏时,GM1-Ganglioside在毒水平上积累,导致与严重神经症状相关的神经变性。这种神经系统损害导致延迟的发育,行为紊乱,癫痫发作和一系列其他认知和身体症状。目前没有批准的治疗GM1神经节病毒。亚博登录首页

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