LYS-GM101

Lysogene开始了一项长期治疗GM1神经节苷脂病(Landing disease)的适应型I/II期试验,该试验使用了我们的候选基因治疗产品LYS-G亚博登录首页M101。亚搏全站app下载

LYS-GM101是一种基因亚搏全站app下载治疗候选,旨在恢复中枢神经系统(CNS)内的大脑和脊髓细胞,以及外周神经系统内的细胞的能力,以制造功能性的β -半乳糖苷酶。在GM1神经节苷脂病患者中,启动β亚博登录首页 -半乳糖苷酶长期表达具有清除积聚的GM1神经节苷脂和防止其进一步积聚的双重作用。


Lys-Gm101使用腺相关病毒载体(AAVRH10)来向CNS提供GLB1基因的功能拷贝。

治疗是通过一次注射到脑后被称为magna池的充满液体的空间进行的。这确保了治疗到达大脑和脊髓。注射本身需要2 - 9分钟,并在全身麻醉下进行。

LYS-GM101基亚搏全站app下载因治疗有望减少现有的神经元功能障碍,防止进一步的损伤,可能预防或逆转认知和运动功能障碍,改善患者的预后。

2017年,LYS-GM101在欧盟和美国获得用于治疗GM1神经节苷脂病的孤儿药指定,在美国获得罕见儿科疾病指定。亚博登录首页

2021年,LYS-GM101在美国被指定为快速通道。

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亚博登录首页是一种罕见的遗传性神经退行性溶酶体储存疾病,由GLB1基因突变引起。GLB1基因指示细胞产生一种叫做β -半乳糖苷酶的酶。

这种酶负责神经元中gm1 -神经节苷脂的代谢。当GLB1基因出现缺陷,β -半乳糖苷酶的活性被破坏时,gm1 -神经节苷脂就会积累到有毒水平,导致严重的神经症状相关的神经退行性变。这种对神经系统的损害会导致发育迟缓、行为紊乱、癫痫发作和一系列其他认知和身体症状。目前还没有批准GM1神经节苷脂病的治疗方法。亚博登录首页

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