LYS-GM101临床试验
亚搏全站app下载基因治疗的候选LYS-GM101是一个即将到来的I / II期多中心的主题,单臂患者适应性研究,婴儿神经节苷脂GM1。亚博登录首页
Lysogene致力于开发
对于神经节苷脂GM1治疗亚博登录首页

LYS-GM101是旨在恢复生产的关键的
酶缺失的病人从患GM1
神经节苷脂,一个罕见的遗传性溶酶体贮积病
对其中有没有批准的治疗。

  • LYS-GM101旨在恢复生产是从神经节苷脂GM1,一个罕见的遗传性溶酶体贮积症是针对那些还没有批准的治疗患者缺少的关键酶。亚博登录首页该疗法具有减少或防止神经元损伤,从而改善生活质量和延长的年轻患者的寿命与条件的潜力。
  • 计划的安全性和有效性试验将评价,在初始阶段,安全和LYS-GM101的初步功效,通过一次性注射直接递送到CNS(帧内脑池给药进入脑脊液)。该自适应研究的第二阶段将评估在较大基团的例GM1神经节苷脂LYS-GM101的功效。亚博登录首页患者将在美国和欧洲的部位进行治疗。

    主要成果将通过物理和神经学检查来测量;生活质量也可被追踪的次要结果。视频子研究会收集患者的预后视频在他们的家庭环境。这种创新,应用为基础的方法旨在提供的便利和微创的方式对儿童发展的治疗效果进一步证据支持。这项研究成果的视频会相比那些自然史的录像研究在Q1 2020开始。

  • Lysogene预计启动审判在2020年效率临床前工作表明证据,中枢神经系统内的候选药物的良好分布和良好的风险收益曲线。

    LYS-GM101已经获得了欧盟和美国的孤儿药,以及罕见疾病儿科指定在美国。

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