LYS-GM101临床试验
亚搏全站app下载基因治疗候选者LYS-GM101是一项I/II期多中心、单臂适应性研究的对象,研究对象为婴儿GM1神经节苷脂病患者。亚博登录首页
Lysogene致力于发展
GM1神经节苷脂病的治疗亚博登录首页

LYS-GM101用于恢复密钥的生产
GM1患者体内缺失的酶
神经节苷脂病,一种罕见的遗传性溶酶体储存疾病
目前还没有得到批准的治疗方法。

  • LYS-GM101旨在恢复GM1神经节苷脂病患者缺失的一种关键酶的产生。GM1神经节苷脂病是一种罕见的遗传溶酶体储存疾病,目前尚无批准的治疗方法。亚博登录首页这种疗法有可能减少或防止神经损伤,从而改善生活质量,延长年轻患者的寿命。
  • 这项安全性和有效性试验将在初始阶段评估LYS-GM101的安全性和初步疗效,该药物通过一次性注射直接注入中枢神经系统(脑脊液池内给药)。这项适应性研究的第二阶段将评估LYS-GM101在更大组GM1神经节苷脂病患者中的疗效。亚博登录首页患者将在美国和欧洲接受治疗。

    主要结果将通过身体和神经系统检查来衡量;生活质量也将作为次要结果进行跟踪。视频子研究将收集患者在其家庭环境中的视频结果。这种创新的、基于应用程序的方法旨在以一种方便、微创的方式为儿童发育的治疗效果提供进一步的支持性证据。本研究的视频结果将与2020年第一季度开始的自然历史视频研究的结果进行比较。

  • Lysogene于2021年启动了这项试验。临床前工作显示了有效性的证据,候选药物在中枢神经系统中的良好分布,以及良好的风险-效益剖面。

    LYS-GM101已获得欧盟和美国的孤儿药认定,以及美国的罕见儿科疾病认定。

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