LYS-GM101临床试验
亚搏全站app下载基因治疗候选LYS-GM101是一项I/II期多中心、单臂适应性研究的对象,用于婴儿GM1神经节osidosis患者。亚博登录首页
溶酶基因致力于发展
GM1神经节脂肪沉积症的治疗亚博登录首页

lysg - gm101的设计是用于还原密钥的生产
GM1患者体内缺失的酶
神经节苷脂病,一种罕见的遗传性溶酶体储存疾病
目前还没有得到批准的治疗方法。

  • LYS-GM101被设计用于恢复GM1神经节苷脂病(一种罕见的遗传性溶酶体储存疾病,目前尚无批准的治疗方法)患者缺失的一种关键酶的产生。亚博登录首页这种疗法有可能减少或防止神经元损伤,从而改善年轻患者的生活质量,延长他们的寿命。
  • 该安全性和有效性试验将在初始阶段评估LYS-GM101的安全性和初步有效性,该药物通过一次性直接注射入中枢神经系统(脑池内给药至脑脊液)。该适应性研究的第二阶段将评估LYS-GM101在GM1神经节脂肪增多症患者中的疗效。亚博登录首页患者将在美国和欧洲接受治疗。

    主要结果将通过身体和神经检查进行测量;生活质量也将作为次要指标。一项视频子研究将收集患者在其家庭环境中的视频结果。这种创新的、基于应用程序的方法旨在以一种方便和微创的方式为治疗对儿童发育的影响提供进一步的支持性证据。本研究的视频结果将与2020年第一季度启动的自然史视频研究的结果进行比较。

  • Lysogene于2021年启动了这项试验。临床前的研究表明,该药物在中枢神经系统内分布良好,具有良好的风险-收益特性。

    LYS-GM101已在欧盟和美国获得孤儿药物称号,并在美国获得罕见儿科疾病称号。

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