LYS-GM101临床试验
亚搏全站app下载基因治疗候选LYS-GM101是即将进行的I/II期多中心、单臂适应性研究的主题,该研究用于婴儿GM1神经节sidosis患者。亚博登录首页
Lysogene致力于开发
GM1神经节sidosis的治疗亚博登录首页

mi - gm101用于恢复密钥的生产
GM1患者体内缺失的酶
神经节核苷病,一种罕见的遗传性溶酶体储存障碍
没有得到批准的治疗方法

  • gl - gm101旨在恢复GM1神经节sidosis患者缺少的一种关键酶的产生,这是一种罕见的遗传性溶酶体储存障碍,目前尚无批准的治疗方法。亚博登录首页这种疗法有可能减少或防止神经损伤,从而改善年轻患者的生活质量,延长寿命。
  • 计划中的安全性和有效性试验将在初始阶段评估通过一次性直接注入中枢神经系统(脑池内注入脑脊液)的LYS-GM101的安全性和初步有效性。本适应性研究的第二阶段将评估LYS-GM101在更大组GM1神经节sidosis患者中的疗效。亚博登录首页患者将在美国和欧洲接受治疗。

    主要结果将通过物理和神经系统检查进行测量;生活质量也将作为次要结果被追踪。视频亚研究将收集患者在其家庭环境中的视频结果。这种创新的、基于应用程序的方法旨在以一种方便和微创的方式为治疗对儿童发育的影响提供进一步的支持性证据。本研究的视频结果将与2020年第一季度开始的自然历史视频研究结果进行比较。

  • Lysogene预计将在2020年启动这项试验。临床前工作显示了有效性,候选药物在中枢神经系统内的良好分布,以及良好的风险-效益特征。

    LYS-GM101在欧盟和美国获得了孤儿药认定,在美国也获得了罕见儿科疾病认定。

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