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亲爱的年代拟,

我们很自豪已经改版了我们的网站,是我们不断努力改善与您沟通的一个重要工具。

2009年,我满怀激情地创建了Lysogene公司,为患有mpsiia的儿童寻找治疗方法。十年后,我印象深刻我们能取得这样的成绩,全靠你们的支持。目前,Lysogene是一家领先的基因治疗平台公司,亚搏全站app下载专注于针对中枢神经系统疾病的高未满足医疗需求的罕见神经系统疾病,利用差异化的内部专有技术直接给药AAV载体到中枢神经系统。在基因治疗的研发方面积累了丰富的经验,涵盖了从早期发现到注册临床阶段的所有研发阶段。其强大的科学和执行记录得到了一级投资者的支持,自成立以来已筹集了近1亿美元,以及我们与Sarepta的合作伙伴关系。

20192020年的开始已经多年的执行力为公司。我们已经取得了巨大的进展,达到了两个最先进的候选药物的关键里程碑。已进入MPS IIIA的LYS-SAF302一个2018年下半年进行了关键的2/3期试验,20名患者中有19人在一年多的时间里接受了治疗。我们的第二个项目,LYS-GM101的GM1gangliosidosis,正要进去诊所预计2020年首个患者将接受剂量治疗。我们为能执行而骄傲吗尽管2019冠状病毒病大流行没有影响预期在我们的临床时间表上,在服用所有必要措施确保安全我们的员工和临床试验的连续性

我们已经进一步扩大了我们的渠道,与Yeda的商业部门Weizmann科学研究所,世界领先的多学科研究机构之一,开发一种新的AAV基因治疗方法,用于神经性戈谢病、帕金森病和其他与GBA1基因突变相关的疾病。亚搏全站app下载这次合作是对我们合作伙伴关系的重要补充Conectus和IGBMC斯特拉斯堡将开发基于AAV的基因疗法,旨在治疗脆性X综合征,学习障碍和自闭症谱系障碍的最常见遗传原因,以及旨在开发新型AAV衣壳与IRBM的发现合作,这是一个全球合作伙伴研究组织在综合神经科学药物发现方面有经验和跟踪记录。

我们与Sarepta(基因疾病创新疗法的世界领导者)的合作伙伴关系是一个n这是MPSIIIA项目成功的宝贵财富。我们相信Sarepta是在美国和欧洲以外的其他国家销售LYS-SAF302的理想合作伙伴。这明确证明了我们的工作再一次在2020年3月被确认他们的订阅到一个与美国顶级投资者一起增资OrbiMed

最后,我们显著加强了我们的董事会,欢迎卡罗尔Deffez一位经验丰富的主管l机上娱乐系统年代科学executive搜索和公司治理,马修西蒙谁在制药和生物技术行业有超过30年的经验

这些变化表明Lysogene已经进入了一个新的发展阶段,我们成为基因治疗的领导者亚搏全站app下载我们的领先资产正在接近商业化

感谢您对我们的支持和信任正处于为股东创造重大价值的转折点。

你的真诚,

Pignet-Aiach
创始人兼首席执行官

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