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亲爱的年代拟,

我们非常自豪地进行了改进我们的网站,是我们不断努力改善与您沟通的重要工具。

2009年,我怀着寻找治疗mpsiia患儿的激情创立了Lysogene公司。十年后我印象深刻感谢你们的支持,我们取得了今天的成就。目前,Lysogene公司是一家领先的基因治疗平台公亚搏全站app下载司,专注于针对中枢神经系统疾病的罕见神经疾病,这些疾病的医疗需求尚未得到满足,该公司利用AAV载体直接给cns治疗的差异化内部技术。在基因治疗的开发方面积累了丰富的经验,涵盖了从早期发现到注册临床阶段的整个开发范围。它强大的科学和执行记录得到了一级投资者的支持,自成立以来筹集了近1亿美元资金,并得到了我们与Sarepta的合作。

2019以及2020年的开始已经多年的强力执行为公司。我们在两种最先进的候选药物上取得了巨大进展,达到了关键里程碑。MPS IIIA的LYS-SAF302已经进入一个关键的2/3期试验将于2018年下半年进行,总共20名患者中有19名患者在一年多的时间内接受了治疗。我们的第二个项目,针对GM1的lysgm101gangliosidosis,即将进入诊所预计在2020年第一个病人的剂量。我们为能够执行而感到自豪吗尽管2019冠状病毒病大流行没有影响预期根据我们的临床时间表,在服用所有采取必要措施,确保安全我们的员工和临床试验的连续性

我们已经进一步扩大了我们的管道,与Yeda的商业部门美国威兹曼科学研究所(Weizmann Institute of Science)是世界领先的多学科研究机构之一,旨在开发一种新的AAV基因治疗方法,用于神经性戈谢病、帕金森病和其他与GBA1基因突变相关的疾病。亚搏全站app下载这一伙伴关系是我们与之建立的伙伴关系的重要补充Conectus和IGBMCStrasbourg将开发基于AAV的基因疗法,旨在治疗脆性X综合征(最常见的学习障碍和自闭症谱系障碍的遗传原因),并与IRBM(全球合作研究伙伴)合作开发新型AAV衣壳组织在综合神经科学药物研发方面有经验和记录。

我们与世界领先的基因疾病创新疗法公司Sarepta的合作是n使MPSIIIA项目成功的无价资产。我们相信,Sarepta是在美国和欧洲以外的其他国家销售LYS-SAF302的理想合作伙伴。这清楚地证明了我们的工作再一次于2020年3月确认他们的订阅到一个与美国顶级投资者一起增资OrbiMed

最后,我们显著加强了董事会,欢迎卡罗尔Deffez一位经验丰富的主管l机上娱乐系统年代科学executive搜寻及公司管治,马修西蒙谁在制药和生物技术行业有超过30年的经验

这些变化表明,随着我们成为基因治疗领域的领军者,溶酶基因已经进入了一个新的发展阶段亚搏全站app下载,我们的领先资产正在走向商业化

感谢您的支持和信任,我们正处于为股东创造重大价值的转折点。

你的真诚,

Pignet-Aiach
创始人兼首席执行官

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