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科学家

MPS IIIA

AAVance,essai倩碧德阶段II / III倒乐TRAITEMENT德拉MPS IIIA AVEC管理杜vecteurthérapeutiqueLYS-SAF302

OBJECTIF德CET essai

Lysogene recrute actuellement倒儿子essai倩碧德阶段II / III倒LES患者atteints德MPS IIIA。AAVance EST未essai的Un瑟胸罩évaluantL'innocuité和l'efficacitéD'UNE给药ponctuelle D'未vecteur病毒腺associérh.10 portant乐基因德拉的N- sulfoglucosamine sulfohydrolase酯酶(SGSH)。勒不过不要CETTE THERAPIE EST DE L'montrer改善欧LA稳定杜statutneurodéveloppementalDES患者atteints德MPS IIIA连接permettant AUX cellules杜cerveau DE L'sécréter酶manquante。L'essai inclura 20例河畔HUIT网站AUXÉtats-紫光等连接欧洲。

CaractéristiquesDE L'essai

健康)状况 键入D'essai 站点15-9
MPS IIIA Interventionnel 法国,ALLEMAGNE,自付巴斯,英国等Etats-紫光
Cohorte 离开DE L'essai 散热片预告片DE L'essai Enregistrement DE L'练习曲
20 Décembre2018 让维耶2022 Identifiant ClinicalTrials.gov
NCT03612869
Ⅱ/Ⅲ期

莱斯prochaines Etapes酒店:

  • 莱斯患者维南德型动物支付pourront PARTICIPER A L'essai倩碧。
  • 莱斯患者recrutés丹斯乐德干部CET essai serontrelocalisésàPROXIMITE德中心倒UNEpériodeinitialeàquelques semaines。德visites additionnelles河畔现​​场,倒联合国欧德塞夫勒JOURS TOUS LES 3-6杂物车,serontàprév​​oir。
  • 梅相约individuels AVEC莱familles和les investigateurs auront代替河畔乐德网站列入丹斯欧莱雅essai。
  • UNE的Lettre D'信息AINSI qu'un的Lettre德consentement serontdistribuéesAUX父母丹斯勒尔索绪尔德原产前卫L'列入丹斯欧莱雅练习曲。
  • 香格里拉LOGISTIQUE DESdéplacements辅助中心médicauxESTorganisée面值«MPS PACT»。UNE LOGISTIQUEpersonnalisée等sécurisée血清assurée倒莱familles DES患者recrutés杜兰特L'练习曲。
  • 倒TOUTE信息supplémentaireconcernant乐recrutement德病人丹斯CET essai,veuillez理性adresser VOS demandes答:patientadvocacy@lysogene.com

Suivi去长梅宫患者souffrant德拉MPS IIIAtraitésAVEC乐vecteurthérapeutiqueLYS-SAF301

OBJECTIF德CET essai:

策suivi德龙温泉,滑雪后TRAITEMENT倾OBJECTIF德évaluer莱异型材德容限等D'innocuité杜TRAITEMENT桑切斯莱患者MPS IIIAtraitésAVEC LYS-SAF301。Ce suivi a pour (i) critère principal d’évaluation : la collection de données d’innocuité et de tolérance à long terme, (ii) critère secondaire d’évaluation : la collection de mesure d’’efficacité du traitement sur les plans neurologiques, neuropsychologiques et éventuellement sur les marqueurs biologiques.

CaractéristiquesDE L'练习曲

健康)状况 键入D'essai 站点15-9
MPS IIIA Suivi德龙温泉滑雪后TRAITEMENT 法国
Cohorte 离开DE L'essai 散热片预告片DE L'essai Enregistrement DE L'练习曲
4 麦2013 JUILLET 2017年 Identifiant ClinicalTrials.gov
NCT02053064
Ⅱ/Ⅲ期

爱丽observationnelle DES患者MPS IIIA

OBJECTIF德CETTE练习曲:

Lysogene喷枪UNE练习曲observationnelle拉河畔MPS IIIA。花莲UNE练习曲杜兰特laquelle aucun candidat药剂développéNE血清administré。莱斯患者参与者CETTE练习曲devront suivre德监控和des visites德suiviréguliers。L'OBJECTIF德CETTE练习曲consisteàmieux comprendre拉maladie,儿子进化丹斯乐临时工等pourrait SERVIR德混合小组CONTROLE A L'essai倩碧德相枢纽。

CaractéristiquesDE L'练习曲

健康)状况 键入D'essai 站点15-9
MPS IIIA 非interventionnel 法国,英国,ALLEMAGNE,自付巴斯等BRESIL。
Cohorte 离开DE L'essai 散热片预告片DE L'essai Enregistrement DE L'练习曲
高达25 麦2016 麦2019 Identifiant ClinicalTrials.gov
NCT02746341

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