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脆性X综合征(FXS)

FXS是智力残疾最常见的遗传原因,也是自闭症谱系障碍最常见的原因。这种情况是由一种有缺陷的FMR1基因引起的,这种基因反过来会破坏一种被称为脆性X智力发育迟缓蛋白(Fragile X Mental Retardation protein,简称FMRP)的蛋白质的产生。这种蛋白质在突触发育中起着关键作用,突触是传递神经信号的神经细胞之间的连接。神经系统功能受损会导致一系列严重的认知和行为障碍。

  • Lysogene与法国技术转移组织SATT Conectus和Hervé Moine博士的实验室达成了一项研究合作协议,Hervé Moine博士是Jamel Chelly教授团队的研究员,在遗传和分子和细胞生物学IGBMC在斯特拉斯堡伊尔基希(CNRS, Inserm和斯特拉斯堡大学)。

    莫因博士的团队发现了一种由FMRP调节的酶,叫做二酰基甘油激酶K (DgkK),它构成了治疗FXS的一个很有前途的新治疗靶点。Lysogene与其学术合作伙伴旨在基于Moine博士的发现开发一种创新的aav基因疗法。亚搏全站app下载

    罕见疾病基金会通过其POC俱乐部促进与该领域的学术和工业参与者的研究和知识管理,促进了这种伙伴关系。

    研究合作完成后,Lysogene有权获得该技术的独家商业许可。

神经性戈谢病和帕金森病

神经性戈谢病是一种由GBA1基因突变引起的罕见溶酶体贮存病。GBA1基因负责编码β-葡糖脑苷脂酶,负责分解葡糖脑苷脂的酶。在神经性戈谢病中,GBA1基因突变强烈降低酶活性,导致中枢神经系统中糖脑苷的毒性积聚,导致神经病理学。

GBA1基因的突变最近已成为与帕金森病相关的最常见的基因异常。帕金森氏症是第二常见的神经退行性疾病,影响着世界上2-3%的65岁以上人口。近10%的帕金森患者存在GBA1基因突变。

目前,神经性戈谢病相关的严重神经症状没有有效的治疗方法,帕金森病也没有疾病修饰性治疗方法。

  • Lysogene公司已与魏茨曼科学研究所的商业分支Yeda研发有限公司签署了一项合作研究协议。

    Lysogene将与魏茨曼科学研究所的Anthony Futerman教授的实验室合作,开发一种新的AAV基因治疗方法,用于神经性戈谢病、帕金森病和其他与GBA1基因突变相关的疾病。亚搏全站app下载

    Lysogene将提供AAV载体设计和生产方面的专业知识,Futerman教授的实验室将提供具有增强生物学特性的葡糖脑苷酶变体,并进行生物学证明和概念研究。

    研究合作完成后,Lysogene拥有该项目的独家授权权。

AAV衣壳演化

在静脉注射后,AAV载体主要针对肝脏,这限制了它们在其他问题上的应用,特别是脑和骨骼肌。

  • Lysogene已经与意大利罗马的合作研究机构IRBM合作,利用定向进化技术开发具有改变组织取向的新型AAV衣壳。此次合作将利用两家公司在基因治疗、结构生物学、DNA文库和药理学模型方面的专业知识。亚搏全站app下载

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