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脆性X综合征(FXS)

FXS是智力残疾最常见的遗传原因,也是自闭症谱系障碍最常见的原因。这种情况是由FMR1基因缺陷引起的,而FMR1基因缺陷又会破坏一种名为脆性X智力迟钝蛋白(Fragile X Mental Retardation protein,简称FMRP)的蛋白质的生成。这种蛋白质在突触发育中起着关键作用,突触是传递神经信号的神经细胞之间的连接。由此造成的神经系统功能损害会导致一系列严重的认知和行为障碍。

  • Lysogene与法国技术转移组织SATT Conectus和Hervé Moine博士的实验室达成了研究合作协议,Hervé Moine博士是Jamel Chelly教授团队的研究员,位于斯特拉斯堡伊尔基希的遗传、分子和细胞生物学研究所IGBMC (CNRS, Inserm和斯特拉斯堡大学)。

    Moine博士的团队发现了一种由FMRP调节的酶,叫做二酰基甘油激酶K (DgkK),它是治疗FXS的一个很有希望的新靶点。在Moine博士的发现的基础上,Lysogene与其学术伙伴致力于开发一种基于aav的创新基因疗法。亚搏全站app下载

    该伙伴关系由稀有疾病基金会推动,通过其POC俱乐部促进与该领域的学术和工业行为者进行研究和知识管理。

    在研究合作完成后,Lysogene可以选择获得该技术的独家商业许可。

神经性戈谢氏病和帕金森病

神经性戈谢病是一种罕见的由GBA1基因突变引起的溶酶体储存疾病。GBA1基因编码β-糖脑糖苷酶,负责糖鞘脂糖脑糖苷的分解。在神经性戈谢病中,GBA1基因突变严重降低酶活性,导致中枢神经系统中糖脑苷的毒性积聚,导致神经病理学。

最近,GBA1基因突变成为与帕金森病相关的最常见的遗传异常。帕金森氏病是第二常见的神经退行性疾病,影响世界上65岁以上人口的2-3%。近10%的帕金森患者有GBA1基因突变。

目前,对神经性戈谢病相关的严重神经症状没有有效的治疗,对帕金森病也没有疾病修饰性治疗。

  • Lysogene与Yeda research and Development Co Ltd签订了合作研究协议,Yeda research and Development Co Ltd是Weizmann Institute of Science的商业分支。

    Lysogene将与魏茨曼科学研究所Anthony Futerman教授的实验室合作,开发一种新的AAV基因治疗方法,用于神经性戈谢病、帕金森病和其他与GBA1基因突变相关的疾病。亚搏全站app下载

    Lysogene将提供AAV载体设计和生产方面的专业知识,Futerman教授的实验室将提供具有增强生物学特性的糖脑苷酶变体,并进行生物学证明和概念研究。

    在研究合作完成后,Lysogene拥有许可该项目的独家选项。

AAV衣壳演化

静脉给药后,AAV载体主要以肝脏为靶点,这限制了它们将转基因基因传递到其他器官的用途,特别是大脑和骨骼肌。

  • Lysogene已经与意大利罗马的IRBM合作,利用定向进化开发具有改变组织取向的新型AAV衣壳。此次合作将充分利用两家公司在基因治疗、结构生物学、DNA库和药理学模型方面的专业知识。亚搏全站app下载

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