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我们通过不断地通过自主研发,合作伙伴,以及与合作机构在创新的前沿开拓新疗法投资于亚博赌博未来。

脆性X染色体综合征(FXS)

FXS是智力残疾的最常见的遗传原因,自闭症谱系障碍的最常见原因。该条件由一个错误的FMR1基因,这反过来破坏生产的蛋白质的称为脆性X智力低下蛋白或FMRP引起的。这种蛋白在突触发展中起关键作用,神经细胞中继神经信号之间的连接。产生的神经系统功能损害可引起多种严重的认知和行为障碍的。

  • Lysogene恩tered into a research partnership agreement with French technology transfer organization SATT Conectus, and the laboratory of Dr. Hervé Moine, a researcher within Prof. Jamel Chelly’s team at the Institute of Genetics and Molecular and Cellular Biology IGBMC in Illkirch, Strasbourg (CNRS, Inserm and Strasbourg University).

    莫因博士的研究小组发现了FMRP调控的酶,称为甘油二酯激酶K(DgkK),这构成了用于治疗FXS一个有前途的新的治疗靶点。Lysogene,以其学术合作伙伴一起,旨在开发基于莫因医生发明一种创新的基于AAV的基因疗法。亚搏全站app下载

    此次合作是由基金会弊端拉雷什,通过POC俱乐部利于促进研究和知识管理在该领域学术界和工业界的演员。

    研究合作完成后,Lysogene可以选择获得该技术的独家商业许可。

神经病戈谢病和帕金森病

神经型戈谢病是由在GBA1基因突变罕见的溶酶体贮积病。该GBA1基因编码β葡糖脑苷脂酶,所述酶负责的鞘糖脂葡糖脑苷脂的破裂。在神经型戈谢病,GBA1基因突变强烈降低的酶活性,引起葡糖脑苷脂的毒性物质在中枢神经系统中,导致神经性病变。

在GBA1基因的突变最近出现了与帕金森氏症有关的最常见的遗传异常。帕金森病是第二大最常见的神经退行性疾病,影响世界65岁以上人口的2-3%。近10%的帕金森患者的GBA1基因发生突变。

目前,还没有有效的治疗方法与神经型戈谢病相关的严重神经系统症状,并没有改变疾病的治疗帕金森氏病。

  • Lysogene已与耶达研究及发展有限公司,魏茨曼科学研究所的商业部门的合作研究协议。

    Lysogene将与安东尼Futerman教授在魏茨曼科学研究所的实验室进行合作,开发神经型戈谢病,帕金森氏病,并与GBA1基因突变相关的其他疾病的新AAV基因治疗方法。亚搏全站app下载

    Lysogene将提供AAV载体设计和生产的专业知识,并教授Futerman的实验室将提供葡糖脑苷脂酶具有增强的生物学特性和行为生物学证据和概念研究变种。

    在研究协作完成,Lysogene拥有独家选项许可程序。

AAV衣壳进化

静脉给药后,AAV载体主要针对肝脏,这限制了它们的应用交付的转基因的其他问题,特别是大脑和骨骼肌肉。

  • Lysogene已经与流域综合管理,在罗马,意大利的合作伙伴研究机构合作,开发使用定向进化与改变组织嗜新颖AAV衣壳。此次合作将充分发挥两家公司在基因治疗,结构生物学,DNA库和药理模型的专业知识。亚搏全站app下载

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