富有同情心的使用政策

公司致力于为患有严重、致命、罕见疾病的患者开发和商业化安全有效的基因治疗产品。亚搏全站app下载我们感谢将这些创新产品带给患者的责任,这一承诺推动着我们每天的工作。我们相信与患者、医疗和监管团体密切合作的重要性,以帮助实现这一目标。

获得研究性治疗的主要机制是通过参与临床研究。临床研究收集必要的信息,以了解潜在疗法的安全性和有效性,允许监管机构审查和潜在批准。最终,监管当局的批准为最广泛的使用提供了机会,允许医生对任何可能受益的患者开这种疗法。

有关正在进行的溶酶基因临床研究的信息,请访问ClinicalTrials.gov并搜索注册的临床研究黏多糖病类型iii a亚博登录首页.如果您找到了一个您感兴趣的参与站点的临床研究,您或您的医生可以直接联系该站点获取更多信息。

我们理解,患者及其家属可能有兴趣在监管机构批准之前,或在临床试验亚博福彩3d设置之外,通过同情性使用项目(有时被称为“早期获取”或在美国称为“扩大获取”)获得我们的研究治疗。

经过深思熟虑,我们确定,目前,我们无法为IIIA型粘多糖病(LYS-SAF302)或GM1神经节苷脂病(LYS-GM101)提供一个合理的用药方案。亚博登录首页我们将继续评估同情心使用的可能性,如果任何此类项目能够以公平和可持续的方式进行,而不影响临床开发和潜在的监管批准,我们将向社区通报。虽然建议通过治疗医生进行查询;额外的信息,联系溶酶基因患者访问组

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