Lysogene目前正在招募的阶段II / III期临床试验在MPS IIIA。AAVance是单臂试验评估重组腺相关病毒载体携带rh.10的N sulfoglucosamine sulfohydrolase酯酶(SGSH)基因的一次性输送的安全性和有效性。治疗的目的是显示出改善或使脑细胞分泌缺失的酶稳定化MPS IIIA患者的神经发育状况。该试验将招募20名患者在美国和欧洲的八个站点。
健康)状况 | 研究型 | 临床网站 | ||
MPS IIIA | 介入 | 法国,德国,荷兰,英国和中美 | ||
注册 | 开始日期 | 结束日期 | 研究标识符 | 相 |
20 | 2018年12月 | 2022年1月 | ClinicalTrials.gov标识符: NCT03612869 |
Ⅱ/Ⅲ期 |
这是一个开放性研究评估脑的长期安全性和耐受性LYS-SAF301此前给予4例圣菲利波类型的综合征。的主要目的是收集关于脑内额外的安全性和耐受性数据LYS-SAF301预先施用至4例圣菲利波类型A综合征。次要目的是进一步收集数据,以评估LYS-SAF301对神经和心理状态的潜在生物标志物的影响
健康)状况 | 研究型 | 临床网站 | ||
MPS IIIA | 长期随访 | 法国 | ||
注册 | 开始日期 | 结束日期 | 研究标识符 | 相 |
4 | 2013年5月 | 2017年七月 | ClinicalTrials.gov标识符: NCT02053064 |
I / II期 |
因为它准备启动其关键临床试验,用于治疗的Sanfilippo A型的,也被称为黏多糖贮积症IIIA(MPS IIIA)Lysogene已经开始一个多民族的观察性研究(SAMOS)。这是一个观察性研究,所以没有实验性药物将给予。例患者将有机会获得定期监测和随访。从这项研究中获得的信息将实现最佳的试验设计,疾病进展和今后的治疗效果更好的预测的更深入的了解。
健康)状况 | 研究型 | 临床网站 | ||
MPS IIIA | 非介入 | 法国,英国,德国,荷兰和巴西。 | ||
注册 | 开始日期 | 结束日期 | 研究标识符 | |
高达25 | 2016可以 | 2019五月 | ClinicalTrials.gov标识符: NCT02746341 |