MPS IIIA

AAVance关键阶段基因转移的临床试验为粘多糖病IIIA型提供LYS-SAF302

什么是这项研究的目的是什么？

Lysogene目前正在招募的阶段II / III期临床试验在MPS IIIA。AAVance是单臂试验评估重组腺相关病毒载体携带rh.10的N sulfoglucosamine sulfohydrolase酯酶（SGSH）基因的一次性输送的安全性和有效性。治疗的目的是显示出改善或使脑细胞分泌缺失的酶稳定化MPS IIIA患者的神经发育状况。该试验将招募20名患者在美国和欧洲的八个站点。

试用一览

健康）状况	研究型	临床网站
MPS IIIA	介入	法国，德国，荷兰，英国和中美
注册	开始日期	结束日期	研究标识符	相
20	2018年12月	2022年1月	ClinicalTrials.gov标识符： NCT03612869	Ⅱ/Ⅲ期

接下来是什么 ：

• 患者有资格从不同地理位置的参与。
• 招募到试验的患者将需要搬迁到临床试验基地之一几个星期的初始阶段。临床现场额外的访问，对于一两天，将每3-6个月的计划。
• 脸对脸的家庭，并在临床试验现场研究者之间的会议，将于正式列入亚博福彩3d前。
• 信息文字和知情同意书，在父母的自己的语言，将纳入研究前给父母。
• 旅行到临床试验地点安排将通过MPS PACT进行。他们将提供安全和后勤独立的资源，招募到审判儿童的家庭。亚博福彩3d该资源将继续在整个时间他们的孩子都在临床试验支持家庭。亚博福彩3d
• 如果您有兴趣参与，并想与某人联系，请发送电子邮件至：patientadvocacy@lysogene.com。

长期随访MPS IIIA患者脑内LYS-SAF301基因疗法治疗的亚搏全站app下载

什么是该目的的这个研究？

这是一个开放性研究评估脑的长期安全性和耐受性LYS-SAF301此前给予4例圣菲利波类型的综合征。的主要目的是收集关于脑内额外的安全性和耐受性数据LYS-SAF301预先施用至4例圣菲利波类型A综合征。次要目的是进一步收集数据，以评估LYS-SAF301对神经和心理状态的潜在生物标志物的影响

试验在一瞥

健康）状况	研究型	临床网站
MPS IIIA	长期随访	法国
注册	开始日期	结束日期	研究标识符	相
4	2013年5月	2017年七月	ClinicalTrials.gov标识符： NCT02053064	I / II期

患者的观察性研究与多糖贮积症类型IIIA

什么是这项研究的目的是什么？

因为它准备启动其关键临床试验，用于治疗的Sanfilippo A型的，也被称为黏多糖贮积症IIIA（MPS IIIA）Lysogene已经开始一个多民族的观察性研究（SAMOS）。这是一个观察性研究，所以没有实验性药物将给予。例患者将有机会获得定期监测和随访。从这项研究中获得的信息将实现最佳的试验设计，疾病进展和今后的治疗效果更好的预测的更深入的了解。

试用一览

健康）状况	研究型	临床网站
MPS IIIA	非介入	法国，英国，德国，荷兰和巴西。
注册	开始日期	结束日期	研究标识符
高达25	2016可以	2019五月	ClinicalTrials.gov标识符： NCT02746341