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改善中枢神经系统疾病患儿的生活
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Lysogene成功的决心源于我们对中枢神经系统(CNS)疾病对患者和家庭的影响的深刻理解,源于我们的创始人,他自己的孩子患了神经退行性疾病。亚博福彩3d
我们的一流技术

亚博赌博首创基因疗法治疗中枢神经系统疾病

我们先进的基因治疗技术利用亚搏全站app下载我们对AAV载体直接到大脑管理的不同知识,使我们能够精确定位疾病的原因。

我们强大的管道

在神经退行性溶酶体储存障碍的铅方案开发治疗中枢神经系统疾病的非凡进展。

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疾病

旨在为患者、家属和护理人员提供知识和见解的宝贵信息。亚博福彩3d

IIIA型黏多糖症(MPS IIIA)或Sanfilippo综合征A型,是一种罕见的神经退行性溶酶体储存障碍,以顽固性行为问题和发育退化为特征,通常出现在婴儿期或幼儿期。

亚博登录首页GM1神经节sidosis,或着陆性疾病,是一种罕见的遗传性神经退行性溶酶体储存障碍,特征是严重的认知和运动发育迟缓。

脆性X综合征(FXS)是自闭症谱系障碍的最常见的遗传原因,并在4000至5000的男孩和1在8000女孩大约1影响。

神经性戈谢病和帕金森氏病都与GBA1基因突变有关,并引起神经系统症状。

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