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改善患有中枢神经系统疾病儿童的生活
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溶菌基因成功的决心源于我们对中枢神经系统疾病对患者和家庭影响的深刻理解,也源于我们的创始人,他自己的孩子也患有神经退行性疾病。亚博福彩3d
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我们先进的基因治疗技术利用亚搏全站app下载了我们对AAV载体直接到大脑管理的不同知识,使我们能够精确地瞄准疾病的原因。

我们强大的管道

在神经退行性溶酶体储存障碍的先导项目中,发展中枢神经系统疾病的非凡进展。

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疾病

有价值的信息,旨在为患者、家属和护理人员提供知识和见解。亚博福彩3d

粘多糖iii型(MPS IIIA),或Sanfilippo综合征A型,是一种罕见的神经退行性溶酶体储存障碍,其特征是难以解决的行为问题和发育退化,通常出现在婴儿期或儿童早期。

亚博登录首页GM1神经节肥大症或着落病是一种罕见的遗传性神经退行性溶酶体储存障碍,其特征是严重的认知和运动发育迟缓。

脆性X综合征(FXS)是自闭症谱系障碍最常见的遗传原因,大约每4000到5000个男孩中就有一个,每8000个女孩中就有一个。

神经性戈谢病和帕金森病都与GBA1基因突变有关,并引起神经症状。

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