传递基因治疗的承诺亚搏全站app下载
改善患有中枢神经系统疾病的儿童的生活
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Lysogene成功的决心源于我们对中枢神经系统(CNS)疾病对患者和家庭影响的深刻理解,源于我们的创始人自己的孩子患有神经退行性疾病。亚博福彩3d
我们的一流技术

亚博赌博开创性的基因疗法治疗中枢神经系统疾病

我们先进的基因治疗技术利用亚搏全站app下载了我们对直接到脑AAV载体管理的差异化知识,使我们能够精确地瞄准疾病的病因。

我们强大的管道

用铅治疗神经退行性溶酶体储存障碍的CNS疾病的非凡进展

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疾病

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IIIA型粘多糖病(MPS IIIA),或Sanfilippo综合征A型,是一种罕见的神经退行性溶酶体储存障碍,其特征是难以处理的行为问题和发育衰退,通常出现在婴儿期或儿童早期。

亚博登录首页GM1神经节脂沉积症,或Landing病,是一种罕见的遗传性神经退行性溶酶体储存障碍,其特征是严重的认知和运动发育迟缓。

脆性X综合征(FXS)是自闭症谱系障碍最常见的遗传原因,约每4000至5000名男孩和8000名女孩中就有一人受其影响。

神经性戈谢病和帕金森氏病都与GBA1基因突变有关,并引起神经症状。

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